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Nature重要成果:发现“一箭三雕”的药物

2016.8.09
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ykyk

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  科学家们发现了一种化合物能够杀死导致三种被忽视的疾病:美洲锥虫病(Chagas disease)、利什曼病(leishmaniasis)和昏睡病(sleeping sickness)的寄生虫。在拉丁美洲、亚洲和非洲这些疾病影响了数百万人,当前几乎没有有效的治疗方法。

  发表在今天《自然》(Nature)杂志的一项新研究表明,可以采用一种药物来治疗所有三种疾病。诺华研究基金会(GNF)基因组学研究所的研究人员发现了一种化合物可在小鼠中治愈所有这些疾病。并且在实验室测试中它没有伤害人类细胞,为药物开发提供了一个强大的起点。

  美洲锥虫病、利什曼病和昏睡病显示不同的症状,但它们都是由称作为动质体(Kinetoplastid)的寄生虫——一种单细胞生物所引起。2005年7 月15号Science公布了三种危险寄生虫的基因组,四家主要研究机构负责此次的测序,并对这三种寄生虫基因组进行了比较,分析认为美洲锥虫病、利什曼 病和昏睡病这三种疾病的病原体有相似的核心基因(6,200个基因)。这些寄生虫共享了一些相似的生物学和遗传学,使得研究人员认为或许可能找到一种化合物来消灭三种疾病。

  诺华研究基金会研究小组测试了300多万种不同的化合物,鉴别出了一种叫做GNF6702的化合物能够有效对抗这些寄生虫,且不损害人类细胞。他们改进了这一初始化合物使得它更有效,然后在小鼠中测试了它。

  资深研究作者、诺华研究基金会的Frantisek Supek说:“我们发现这些寄生虫有一个共同的弱点。我们希望利用这一弱点来发现及开发出一种药物来治疗这三种疾病。”

  维康基金会创新主任Stephen Caddick博士说:“每年这三种疾病导致了5万多人死亡,然而,它们却只获得了相对较少的资金支持研究和药物开发。我们希望我们对于这项研究的早期支持,将为开发出一些新疗法,为世界上最贫困地区的数百万人减轻痛苦奠定基础。”

  这三种疾病的现有疗法非常昂贵,通常会导致一些副作用且并不是很有效。GNF6702对小鼠似乎没有产生任何不良影响,表明它可能比现有药物副作用要少,不过仍需要在人类研究中探讨这一点。在GNF6702进入临床试验之前研究人员现正在对其进行毒性测试。

  寄生虫是一些令人讨厌的小东西,它们会钻入我们体内,偷走我们的营养,吸食我们的血液。然而2016年4月Science杂志发表的一项新研究表明,寄生性的肠道蠕虫能对肠道菌组成起到有益影响,帮助人体对抗炎症性肠病。

  寄生虫会钻入我们的器官中,偷走我们的营养及吸食我们的血液——但它们的影响并不都是有害的。针对生活在亚马逊河热带雨林中的人们开展的一项新研究表明,某些肠道寄生虫可提高妇女生育孩子的数量。这一研究发现发布在2015年11月的science杂志上。

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