近日,由中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心刘青松团队自主研发的针对FLT3-ITD阳性急性髓系白血病的化药1类创新靶向药物HYML-122获得国家药品监督管理局颁发的临床试验批件,获批开展临床试验。
急性髓系白血病(AML)是成年人中最常见的一种白血病,也是目前四大白血病中五年生存率最低的一种。研究表明,30%的AML与FLT3激酶突变相关。世界上首个临床应用的FLT3激酶靶向药物是由诺华公司研发的米哚妥林。该药于2017年5月在美国获批上市,但由于其同时抑制FLT3和cKIT等激酶,在临床上导致骨髓抑制毒性并且引发毛发白化病等副作用,因此临床上急需更加安全有效的靶向药物。