美国制药巨头吉利德（Gilead）与Scholar Rock公司近日联合宣布，双方已进入了一项战略合作，发现和开发高度特异性的转化生长因子β（TGFβ）激活抑制剂，用于治疗纤维性疾病。

　　在这项合作中，吉利德将拥有独家选择权，授权引进来自Scholar Rock公司TGFβ项目中多个候选产品的全球权利，包括：高亲和力和特异性靶向潜伏TGFβ1激活的抑制剂，选择性靶向局限于细胞外基质潜伏TGFβ1激活的抑制剂，以及第三个TGFβ发现项目。

　　Scholar Rock将负责抗体发现和临床前研究直至候选药物提名，之后，吉利德将决定是否行使项目的选择权，若行使选择权，吉利德将负责项目的临床前研究、临床开发和商业化。Scholar Rock将保留发现、开发和商业化用于肿瘤学和癌症免疫疗法领域的某些TGFβ抑制剂。

　　根据协议条款，Scholar Rock将会收到一笔8000万美元的预付款，包括5000万美元现金以及3000万美元收购该公司普通股。此外，在完成特定的临床前研究后，Scholar Rock将获得一笔2500万美元的一次性里程碑付款，并将有资格获得多大1.425亿美元的潜在付款，这笔款项基于所有3个项目中特定的研究、开发、监管、商业化里程碑。Scholar Rock还将获得源于所合作产品在未来销售的1-2位数分层版税。

　　纤维化是许多疾病共有的一种致衰性病例特征，可导致组织和重要器官疤痕，是发病和死亡的主要原因。TGFβ介导的信号传导通路被认为是纤维化的中枢调节因子。通过Scholar Rock专有平台发现的TGFβ信号转到抑制剂在体外和临床前模型中已显示出选择性阻止生长因子在纤维化基质中的激活。通过靶向疾病微环境，这些高度特异性的TGFβ激活抑制剂可能为抑制多器官纤维化前信号传导提供新的途径。