Catalyst Pharmaceuticals是一家生物制药公司。该公司致力于为极少见的衰弱性、慢性神经肌肉和神经系统疾病患者开发创新疗法。该公司今天宣布了CMS-001（一个临床三期研究）的最佳结果。这项研究主要评估了磷酸氨苯吡啶对2岁及以上的成人和儿童的基因确诊先天性肌无力综合征（CMS）的疗效。该公司的主要产品Firdapse®（磷酸氨苯吡啶）目前已被批准用于治疗成人的兰伯特-伊顿肌无力综合症（LEMS），并且正在研究将磷酸氨苯吡啶用于治疗CMS和其他神经肌肉和神经疾病。

　　 CMS-001是有史以来首次在基因确认的CMS患者中进行的双盲、安慰剂对照的临床试验。在该试验中，招募了20名受试者，并在2个周期内、2个治疗交叉研究中随机分配了16个受试者，以评估Firdapse在被诊断为CMS遗传亚型的患者（2岁及以上）中的疗效和安全性。尽管在某些患者亚组中观察到了个体患者的改善，但该试验未在所有测试亚型中均达到受试者总体印象的主要终点（SGI）或肌肉功能测量的次要终点（MFM）。由于CMS的稀有性，该试验耗时近4年。

　　 Catalyst计划在今年年底之前与FDA会面，以讨论该临床试验的结果，以及寻求批准Firdapse用于对症治疗某些CMS基因亚型的对症治疗的潜在途径。在这之后，Catalyst将提供有关此潜在指示的计划的未来更新。

　　 该公司还报告说，它仍有望在今年年底之前完成Firdapse在抗MuSK抗体阳性重症肌无力（MuSK-MG）患者中的临床试验，将在2020年上半年报告临床试验的主要数据。该公司还希望在2020年上半年报告SMA 3型概念验证研究的主要结果。这两种疾病的患者人群均比CMS更为均匀，因此不应存在在治疗先天肌无力患者中不同基因亚型有不同反应的问题。