协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）近日宣布在日本推出Crysvita（burosumab，代码：KRN23），该药于今年9月获得批准，用于治疗FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症。在日本，Crysvita之前已被授予治疗这2种疾病的孤儿药资格。Crysvita在日本的上市，将为患者提供唯一一种靶向疾病根本病因的药物。
Crysvita是一种重组全人单克隆IgG1抗体，由协和发酵麒麟发现，是第一种直接靶向成纤维细胞生长因子23（FGF-23）的药物。FGF23是一种“磷酸盐尿性”激素，通过调节磷酸盐排泄和肾脏内活性生物素D的生成来降低血清里的磷酸盐和活性维生素D水平。目前，Crysvita已被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。
FGF-23相关的低磷性佝偻病和骨软化症中的磷酸盐消耗是由FGF-23水平和活性过高所引起的。Crysvita可靶向结合并抑制FGF-23的生物活性活性。通过阻断患者体内过多的FGF-23，Crysvita可增加肾脏对磷酸盐的再吸收、增加活性维生素D的产生，从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。因此，低磷血症和骨矿化缺陷可以得到改善。
Crysvita（burosumab）作用机制（图片来源：Ultragenyx网站）
Crysvita由协和发酵麒麟与Ultragenyx合作开发。在欧盟和美国，Crysvita分别于2018年1月和2018年4月获得批准，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症（XLH）。
之前，Crysvita在美国和欧盟均被授予了孤儿药资格，并在美国获得了突破性药物资格。XLH是儿童遗传性佝偻病最常见的病因，其早期识别对于适当的儿科管理和监测与疾病相关的并发症以及治疗至关重要。
Crysvita是全球首个治疗XLH的药物。定价方面，Crysvita在儿童患者中的定价为每年16万美元，成人为每年20万美元。业界对burosumab的商业前景十分看好，预计其销售峰值将达到10亿美元。
今年10月，美国FDA批准Crysvita（burosumab）标签扩展，纳入了新的临床数据，显示Crysvita治疗XLH儿科患者疗效优于口服磷酸盐和活性维生素D（常规治疗），以及Crysvita在长期治疗的成人患者中改善僵硬及维持疗效。此外，Crysvita的适应症也扩大至包括年龄低至6个月大的婴儿。
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