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美国FDA认证瑞德西韦为新冠孤儿药却遇反转为哪般?

2020-3-26 09:42

  美国食品和药物管理局官网数据库显示,美国吉利德科技公司一款在研药、已进入治疗新冠肺炎临床试验的药物瑞德西韦23日被药管局认定为“孤儿药”,涉及适应症为新冠肺炎。

瑞德西韦获得孤儿药资格

  瑞德西韦是一种核苷类似物,原用于抗埃博拉病毒感染的临床试验,一些体外及动物研究显示,一定浓度下该药可对严重急性呼吸综合征(SARS)冠状病毒和中东呼吸综合征(MERS)冠状病毒起到抑活作用。

  美国药管局官网信息显示,瑞德西韦仅得到“孤儿药”认定,还没有获得“孤儿药”用途的上市批准。

  美国“孤儿药”认定是为了鼓励企业研发治疗罕见病的药物。根据美国《孤儿药法案》,用于治疗美国境内患者少于20万人的疾病的药物可申请“孤儿药”资格,获得认定后可享受上市前到上市后一系列优惠政策,包括加速审批、税收抵免、研发资助、免除新药申请费以及批准上市后可享受7年市场独占期等。

  而吉利德科学公司的在研抗病毒疗法瑞德西韦获得美国FDA授予的孤儿药资格,这一消息也引起了不少争议,有些业界人士担心孤儿药资格可能会影响瑞德西韦的可及性。

  26日,吉利德科学(Gilead Sciences)公司发布声明,宣布已经向美国FDA提出申请,要求FDA收回授予瑞德西韦的孤儿药资格,并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。

  吉利德科学表示,有信心即使在没有孤儿药资格的情况下,仍能保持瑞德西韦监管审评过程的加速完成。近日该公司与监管机构的交流表明,与瑞德西韦治疗COVID-19相关的申请和审评都将被加快。

  吉利德科学公司在声明中表示:“吉利德认识到COVID-19大流行病带来的紧急公共卫生需求。公司正在以尽可能快的速度推进瑞德西韦的开发。”

  基于“同情用药”原则,美国研究人员今年1月对一名新冠肺炎患者使用了瑞德西韦,患者症状在一两天内显著改善,使这种药物备受关注。截至目前,用瑞德西韦治疗新冠肺炎的临床试验已在中国、美国、欧洲和日本等多地展开,以评价其安全性和有效性。据媒体报道,在日本通过参与临床试验接受瑞德西韦治疗的14名美国新冠肺炎患者大部分已康复。

  吉利德科技公司22日宣布,暂停受理绝大部分新冠肺炎患者对瑞德西韦“同情用药”的个人申请,希望患者经由临床试验接受这种在研药物治疗。

  在3月初,吉利德科学向FDA寻求获得孤儿药资格,开发瑞德西韦作为治疗COVID-19的潜在疗法。孤儿药资格是FDA鼓励开发治疗罕见病的措施之一,为医药公司开发在研疗法提供多种优惠政策。其中一项优惠是可以免去在新药申请前递交儿科研究计划(pediatric study plan)。这一过程的审评时间可能长达210天。

  瑞德西韦是受到广泛关注的抗病毒在研疗法,它目前在6项临床试验中接受检验,治疗不同类型的COVID-19患者。其中,在中国进行的两项临床试验有望在4月份获得结果。