罕闻药事
随着生命科学领域的研究进步,越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知,新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。抗体疗法、肽类疗法、基因疗法、RNA疗法、细胞疗法……多种新疗法悄然兴起,欣欣向荣,共同构建了生机勃发的罕见病疗法研发生态。本期罕闻药事,让我们一起盘点过去几天的疗法进展。
本期重点关注的疗法类别有:肽偶联疗法、寡核苷酸疗法、抗体疗法、细胞疗法、基因疗法、小分子疗法等;涵盖疾病涉及多发性骨髓瘤、默克尔细胞癌、系统性硬化症相关间质性肺病、急性移植物抗宿主病、法布里病、视网膜色素变性、神经节苷脂贮积症、额颞叶痴呆、Krabbe病、A型钼辅因子缺乏、Alport综合征致慢性肾病、华氏巨球蛋白血症、Prader-Willi综合征、脊髓性肌萎缩症、肌萎缩侧索硬化、遗传性血管水肿等。以下是详细内容。
肽偶联疗法
2月26日,Oncopeptides公司宣布,美国FDA已加速批准Pepaxto(melphalan flufenamide,又名melflufen)上市,与地塞米松联用,治疗特定复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)成年患者。