阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗体药物tezepelumab孤儿药资格（ODD）：用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）。tezepelumab由阿斯利康与安进（Amgen）合作开发，该药治疗严重哮喘的生物制品许可申请（BLA）正在接受美国FDA的优先审查，预计在2022年第一季度获得审查结果。此外，在欧盟和日本，tezepelumab治疗哮喘的监管申请也正在接受审查。
孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病，当嗜酸性粒细胞（一种白细胞）聚集在食管中时发生。除了嗜酸性粒细胞，包括肥大细胞、T细胞和成纤维细胞在内的其他细胞也会驱动损伤、炎症及有害组织重塑。如果疾病得不到有效治疗，可能会导致进食困难或不适，可能导致慢性疼痛、吞咽困难、生长不良、营养不良和体重减轻。
EoE最常见的症状包括对药物无反应的反流、吞咽困难、食物卡在食管内、恶心呕吐、腹痛或胸痛、食欲不振和睡眠困难。患者通常使用皮质类固醇治疗炎症。目前没有FDA批准的EoE治疗方法。
tezepelumab由阿斯利康与安进合作开发，这是一种潜在首创的（first-in-class）药物，可阻断胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP）的作用，TSLP是一种上皮细胞因子位于多种炎症级联反应的顶端。
阻断TSLP可阻止免疫细胞释放促炎细胞因子，这涉及到多种上皮性疾病的病理生理学。tezepelumab正在开发的潜在适应症，包括哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）、鼻息肉、慢性自发性荨麻疹。在EoE方面，3期试验正在计划中。
阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos表示：“嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）是一种罕见的疾病，它涉及一系列炎症细胞，导致患者出现衰弱症状，包括严重疼痛和吞咽困难。目前美国还没有批准的EoE治疗方法。我们希望，tezepelumab具有一种独特的作用机制，能够作用于炎症级联反应的顶端，该药有潜力成为改善这些患者预后的新药。”（生物谷Bioon.com）
原文出处：Tezepelumab granted Orphan Drug Designation in the US for eosinophilic esophagitis
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