随着对核酶的深入研究，已经认识到核酶在遗传病，肿瘤和病毒性疾病上的潜力。
比如，对于艾滋病毒HIV的转录信息来源于RNA而非DNA，核酶能够在特定位点切断RNA，使得它失去活性。如果一个能专一识别HIV的RNA的核酶存在于被病毒感染的细胞内，那么它就能建立抵抗入侵的第一防线。甚至，HIV确实进入到了细胞并进行了复制，RNA也可以在病毒生活史的不同阶段切断HIV的RNA而不影响自身的RNA。又如，白血病是造血系统的恶性肿瘤,尚缺少有效的治疗方法。核酶的发现，尤其是锤头状核酶，为白血病的基因治疗带来了新的希望。近些年，在国外的一些国家已经在小白鼠体内得到较好的效果。
核酶是在对多种植物病毒卫星RNA及类病毒RNA的自我剪接研究中 发现的，数量较少，常见于rRNA的内含子。
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