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根据沃森和克里克等人与上世纪50年代提出的遗传学的“中心法则”,生物信息由DNA编码并储存,经转录产生RNA,并最终翻译为蛋白质,蛋白质负责执行大部分的生理功能。常规药物(如小分子药物、单抗等)主要针对蛋白质发挥治疗功效,而基因治疗则是通过修改蛋白质的“上游”,即DNA或RNA,来达到改变蛋白质表达水平、活性或功能的目的。
遗传学的“中心法则”