体外实验表明棉酚对起源于淋巴及粒细胞、肾上腺、乳腺、宫颈、直肠和中枢神经系统的多种肿瘤细胞株均有明显的增殖抑制活性。
Coyle等予棉酚30mg/kg管饲法处理中枢神经系统BRW祼鼠动物模型，每周5天，共4周，肿瘤的平均瘤重是对照组的50%[8]。鼠皮下接种前列腺癌细胞系MAT-LyLu，立即予棉酚治疗，2周后用药组前列腺肿瘤重量是对照组的76%，淋巴转移和肺转移为20%，对照组分别为40%和60%，睾丸的睾酮水平明显下降[15]。左旋棉酚单剂量15mg/kg能减少移植胰腺癌的小鼠中肿瘤ATP含量和血流，使肿瘤ATP/Pi下降50%，血流下降60%。
临床应用醋酸棉酚治疗子宫肌瘤与安宫黄体酮对照，发现棉酚组39例总有效率87.18%，对照组50%[5]。1972～1977年，上海、江苏、浙江协作组对棉酚片治疗358例恶性肿瘤进行分析，发现对肾、肺、肝癌疗效较好，肿瘤病灶。国外报道18例肾上腺癌患者口服棉酚30mg/d～70mg/d超过6周，其中3例对其它化疗药物无反应者肿瘤缩小50%以上，缓解期维持数月至1年以上；1例反应轻微，1例无变化，13例病情进展。27例神经胶质瘤复发患者口服棉酚20mg/d，2例部分有效，1例无变化。
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