常规治疗主要是控制溶血发作，如右旋糖酐、碳酸氢钠、肾上腺皮质激素等免疫抑制剂，以及雄激素刺激血细胞生成。长期血红蛋白尿可导致缺铁。铁剂可使活性氧产生，PNH细胞对氧化损伤很敏感，易诱发血红蛋白尿。肯定缺铁后应从小剂量开始治疗，为常规剂量的1/3～1/10，仍有反应者应停用。输血除能提高血红蛋白，维持组织需氧，尚能抑制红细胞生成，间接减少补体敏感的红细胞。近来，PNH治疗主要有以下进展：

　　Eulizumab

　　Eculizumab人源型抗补体C5单克隆抗体，补体C5是补体级联反应中最后一个酶促反应底物，C5在C5转化酶作用下裂解为C5a和C5b, C5b参与膜攻击复合物(MAC)C5b-9的形成。Eculizumab是抑制末端补体成分活化的重组人源型单克隆抗体，能特异性与人末端补体蛋白C5结合，通过抑制补体C5向C5a和C5b的裂解，阻断炎症因子C5a的释放及膜攻击复合物C5b-9的组成。临床研究

　　表明，该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。

　　Eulizumab可以降低PNH患者血压，从而改善患者肺动脉高压的情况。有文献报道，大部分PNH患者血NT-proBNP水平较高，它是肺血管阻力增加、右心室舒张功能不全的标志，最终会导致PH 的发生。用Eulizumab治疗后，溶血、NO清除、血管张力、呼吸困难等症状在2周内会得到明显改善，同时高NT-proBNP水平也有所下降。可以认为PH的改善是由于溶血、NO消耗、肺血管阻力的快速下降，或者肺微血栓的迅速溶解的结果。在Eulizumab治疗1-4周过程中，患者的血压明显下降，收缩压中位改变为-10mmHg。已经发现患者NT-proBNP高水平、呼吸困难与肺动静脉压力升高高度相关。

　　Eulizumab还能够使患者呼吸困难的症状得到改善。呼吸困难是肺压力增高的重要表现。Anita Hill等观察了Eulizumab对呼吸困难治疗的疗效，与安慰剂组相比实验组患者呼吸困难明显改善（P<0.001）,大概2周左右出现疗效，持续到实验结束。值得注意的是患者呼吸困难的改善与血浆游离血红蛋白的水平无关。血红蛋白总水平在Eulizumab 26周的治疗过程中并没有发生改变。

　　Eulizumab能够减少血栓的形成。血栓形成是PNH患者最常见的症状，肺栓塞及肺微血栓形成也可以导致肺动脉高压。为了确定Eulizumab对血栓形成的影响，Peter Hillmen等对195例患者进行了对照试验，接受Eulizumab治疗的患者血栓发生率从7.37%降至1.07%(P<0.01),而未接受Eulizumab治疗的对照组血栓发生率从2.34%升至4.38%；接受抗凝治疗的血栓发生率为10.61%，同样的病人再接受Eulizumab治疗血栓的发生率降至0.62%（P<0.01）。说明抗凝治疗不足以预防血栓的形成，而Eulizumab可显著减少PNH病人血栓的发生率。

　　Eulizumab减少补体介导的溶血作用，使红细胞的破坏减少，溶血依赖的输血就会相应减少，从而提高患者的生活质量。