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虽然胚胎干细胞能分化成各种细胞类型,但这种分化是“非定位性”的。当前尚不能控制胚胎干细胞在特定的部位分化成相应的细胞,当前的做法容易导致畸胎瘤。在应用胚胎干细胞治疗前,必须先进行初步的细胞诱导分化,以防止畸胎瘤的发生。
应用胚胎干细胞时,也必须确认胚胎干细胞供者没有诸如(肌)营养失调症之类的遗传性疾病。相对而言,成体干细胞不存在上述问题,例如骨髓移植实验并不引发畸胎瘤。