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反义RNA是指与mRNA互补后,能抑制与疾病发生直接相关基因的表达的RNA。它封闭基因表达,具有特异性强、操作简单的特点,可用来治疗由基因突变或过度表达导致的疾病和严重感染性疾病。
根据反义RNA的作用机制可将其分为3类:
Ⅰ类反义RNA直接作用于靶mRNA的S D序列和(或)部分编码区,直接抑制翻译,或与靶mRNA结合形成双链RNA,从而易被RNA酶Ⅲ 降解;
Ⅱ类反义RNA与mRNA的非编码区结合,引起mRNA构象变化,抑制翻译;
Ⅲ类反义RNA则直接抑制靶mRNA的翻译。