简述溶酶体贮积症的特点

　　1. 绝大部分为常染色体隐性遗传病。即父母双方皆为表型正常的杂合子，所生子女出现疾病的风险为四分之一。已发现有30多种疾病。

　　2. 多种组织或器官受累。主要临床表现为智力低下、骨骼及神经系统发育障碍。严重影响患者的生命力。

　　3. 临床病情呈进行性加重。如粘多糖贮积症、GM1及GM2神经节苷脂贮积症、异染性脑白质营养不良等疾病，表现为神经系统损害进行性加重。

　　4. 贮积物为单层溶酶体膜所包裹。

　　5. 贮积物成分多样化。

　　6. 酶活性测定是最后确诊本病的可靠依据。

　　7. 有的病可用酶补充治疗。如戈谢病（Gaucher disease）；多数疾病无有效的治疗方法，但可通过酶活性测定做出诊断及产前诊断。

　　由于溶酶体贮积症病情严重，多数疾病无有效治疗方法，预后不良。患儿的出生给社会和家庭带来沉重的经济和精神负担。这种疾病虽无有效治疗方法，但多数可在产前清楚判明胎儿是否患病，有的还可在孕早期作出产前诊断，在优生上具有“预防”的意义。因可在临床上根据明确的产前诊断结果阻止胎儿出生，它不仅是唯一可行的优生措施，而且能减轻家庭及社会的负担，提高人口素质。