治疗“艾迪生病” 这款创新药在中国获批上市

　　5月27日，爱施健（aspen）宣布醋酸氟氢可的松片上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病，艾迪生病）。

　　艾迪生病又称肾上腺皮质功能减退。肾上腺的功能是释放多种不同的激素，帮助控制血压、心率、水盐平衡、应激反应和某些男性性别特征。而艾迪生病患者的肾上腺不能生成足够的肾上腺素，糖和盐皮质激素缺乏会引起疲乏、无力、腹泻等症状，如果艾迪生病持续未得到有效治疗，有可能诱发肾上腺危象，导致生命危险。针对该病的治疗，临床通常选择给患者补充糖皮质激素（如氢化可的松）及盐皮质激素（如氟氢可的松）。

　　其中，21-羟化酶缺乏症（21-OHD）是先天性肾上腺皮质增生症中最常见的类型，是由于编码21-羟化酶的基因缺陷导致肾上腺皮质类固醇激素合成障碍的一种先天性疾病。21-OHD已经在中国被列入《第一批罕见病目录》，很多21-OHD患者需要每天甚至终身服药。

　　本次在中国获批的醋酸氟氢可的松片（fludrocortisone acetate）由爱施健研发生产，为肾上腺皮质激素类产品，具有抗炎、抗过敏作用。该产品能抑制结缔组织的增生，降低毛细血管和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，抑制组胺及其他炎症介质的形成和释放。

　　根据爱施健早先公开资料介绍，醋酸氟氢可的松片最早于1954年在加拿大上市，目前已在全球超30个国家和地区批准上市。2023年2月，该产品在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（博鳌研究型医院）临床急需使用，用于艾迪生氏病的原发性肾上腺皮质功能减退症的部分替代治疗和失盐型肾上腺生殖综合征的治疗。这也正是该药本次获NMPA批准的适应症。