1、原发性系统性淀粉样变的治疗时机:确诊即需要治疗。
2、原发性系统性淀粉样变的治疗目标:血液学缓解+器官功能改善。
3、原发性系统性淀粉样变的治疗方案:
(1)M-Dex方案:为一线治疗方案(包括肾淀粉样变性)。对于不适合HDM-ASCT的患者应用美法仑联合地塞米松(M-Dex)治疗,其治疗效果优于美法仑联合强的松(MP)方案等传统方案。
(2)外周干细胞移植:对于符合入选标准的患者是一个重要的选择。
可依据受累器官损伤程度和患者一般状况适当减少或调整剂量。常用剂量为140~200mg/m2体表面积;接受高剂量化疗及干细胞移植治疗的患者完全缓解率明显提高,生存期明显延长。
自体干细胞移植入选标准:
①年龄小于70岁;
②体能状态评分≥2;
③TnI<0.06pg/L;
④肌酐清除率≥30ml/min;
⑤心功能分级,纽约心脏病协会I级或Ⅱ级;
⑥明显受累的主要器官<2个。约1/4患者符合条件可入选。
美国梅奥医院的自体干细胞移植入选标准:
美国梅奥医院2013:NT-proBNP<5000 ng/L ,TnI<0.06 ng/mL;美国梅奥医院2015: TnI<0.06 bp="">100mmHg)。
干细胞移植的疗效:2011年Boston:421例接受高剂量化疗及干细胞移植治疗患者的预后资料,缓解程度与生存相关,中位生存期6.3年;1年器官功能改善50%,2年器官功能改善80%;
(3)新药治疗:
①硼替佐米基础方案的疗效:美国梅奥医院的VCD(硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松)方案:可使多数患者血液学缓解;心脏Ⅲ级患者,2年生存期明显提高。另外,硼替佐米可用于干细胞移植前的治疗,用于加深血液学缓解的深度,延长生存期。
②沙利度胺和雷那度胺基础方案的疗效:对生存期的影响与硼替佐米类似。
因此,有条件进行移植的患者尽量行自体干细胞移植治疗,无条件者,行马法兰基础的化疗,可以加用硼替佐米、沙利度胺或雷那度胺加深血液学缓解的深度,进一步延长生存期。