近年来，基因治疗产品研发和获批呈现加速趋势。随着基因治疗领域的发展和认知的丰富 ，相关法规也在不断补充和完善。2022年5月31日，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。该原则在质量研究部分明确了要通过全面质量研究确认基因治疗产品的关键质量属性(Critical Quality Attributes, CQA)。质量研究项目包括（但不限于）：鉴别、结构分析、生物学活性、纯度、杂质、含量、转染/感染效率和一般理化特性等。指导原则指出质量研究一般选择先进、成熟且灵敏度满足分析需求的方法 。基于当前的基因治疗产品类型，指导原则主要从病毒载体类产品、核酸类产品等提出产品的一般考虑、生产工艺、质量标准以及质量研究，为行业提供了第一套标准化的规范，也对基因治疗相关企业的分析及质控能力提出了基本要求。
沃特世深耕生物医药行业多年，依托先进的液相和质谱等技术，为规范化的基因治疗技术保驾护航。我们针对核酸药物、脂质递送载体和病毒载体类产品开发了一系列的应用方案，涵盖了原辅料的质量控制、QC放行检测、递送系统质量控制、生产过程监控、理化特性分析和稳定性研究等应用方向。
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核酸药物从表征到监测&QC放行分析平台方案示意图
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脂质纳米递送系统从表征到监测&QC放行分析平台方案示意图
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病毒载体类从表征到监测&QC放行分析平台方案示意图
由于基因类产品样品类型复杂，需要建立可靠的质量分析流程体系，并采用经过方法学验证或确认的方法进行检验，做到符合GMP的数据完整性规范，才能保证批次产品的安全性、有效性、一致性。沃特世基因治疗分析方案从色谱、质谱、信息学和消耗品等多维度保障分析平台的可靠性和稳定性，从而加速基因治疗药物的研发。
讲座预告
讲座时间
2022年8月4日（周四），14:00 - 16:00
演讲嘉宾
孔素东
贝信生物执行总监
报告题目：
小核酸产品的表征分析挑战及策略
个人介绍：
主要从事寡核苷酸药物（包括siRNA、ASO、Aptamer等）的合成与质量研究工作。在寡核苷酸及其偶联物合成工艺开发、分析方法开发与验证、质量研究等方面有深入研究，参与完成了国内第一个siRNA药物的临床申报和多个相关国家科技重大专项。并于2017年创立了苏州贝信生物技术有限公司，公司秉承“追求高质量，把握新技术”的理念，提供核酸药物设计与合成、筛选与修饰、验证与评价、CMC研究等一站式服务。
邵锴
沃特世大中华区生物制药高级市场专员
报告题目：
沃特世基于小核酸制品的相关质量研究的解决方案
个人介绍：
从事沃特世生物制药市场开拓及相关应用支持工作，主要负责BioAccord、Xevo等高分辨质谱产品在生物制药领域相关分析与支持工作，涉及工艺开发、质量研究等方面中的质谱表征、MAM构建以及新兴生物制药市场应用方案技术支持。具备扎实的液质理论基础，具有丰富的生物制药质谱表征经验。
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