近日,Exelixis公司公布了一项临床2期试验的结果。数据表明,对于在手术和放射性碘治疗(RAI)后病情进展的分化型甲状腺癌(DTC)患者来说,cabozantinib(商品名CABOMETYX)是一种积极的治疗选择。Cabozantinib是种针对MET和VEGFR的酪氨酸激酶小分子抑制剂,它还能抑制AXL和RET的活性。
甲状腺癌是内分泌系统最常见的肿瘤,其中约有90%为DTC。DTC患者可以通过手术、RAI和促甲状腺激素抑制治疗获得较长的生存期,但仍有部分DTC患者在治疗过程中出现疾病进展,无法从RAI治疗中获益,称为放射性碘难治性分化型甲状腺癌(RAIR-DTC),此类患者的平均生存期仅有3年左右。直到五年前,RAIR-DTC都没有经美国FDA批准的治疗选择。虽然近年来有两种药物进入市场用于晚期DTC治疗,但患者对这些药物的反应并不持久,当病情进展时,这些患者需要额外的治疗选择。
这次公布的结果来自于单臂、开放标签的2期临床试验NCT02041260,评估了cabozantinib作为转移性、RAIR、不可切除或局部晚期甲状腺癌患者一线治疗的疗效和安全性。该研究共招募了35名患者,他们之前没有接受过激酶抑制剂治疗。结果显示,35名患者中有34例出现肿瘤缩小,有19名患者出现部分缓解(即肿瘤减小超过30%),患者整体缓解率为54%。部分缓解的持续时间从11周到174周不等。有15位患者病情稳定,稳定期持续8周到142周以上。6名患者出现疾病进展,中位时间为35周(范围8-40周)。此外,cabozantinib还显示出良好的耐受性。
“我们致力于支持由研究者发起的试验,重点评估cabozantinib在一系列肿瘤中的效果,以促进我们的发展计划,以达到我们为有需要的患者提供改善的治疗方案这个主要目标,”Exelixis总裁、产品开发和医疗事务主管兼首席医疗官Gisela Schwab博士表示:“基于这些有希望的积极结果,以及cabozantinib在之前接受过治疗的DTC患者中的研究数据,我们公司计划在今年晚些时候开展用cabozantinib治疗晚期DTC患者的关键临床3期试验。”