Biohaven是一家致力于神经系统疾病新药研发的生物制药公司，于本月中旬在美国市场推出了偏头痛药物Nurtec ODT（rimegepant，75mg），这是首个也是唯一一个获监管批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。
近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩（MSA）的快速通道资格（FTD）。
MSA是一种罕见的、快速进展的、致命的神经退行性疾病，从发病到死亡的平均时间是6-10年。MSA可导致类似于帕金森病的运动问题（如运动迟缓、肌肉僵硬、震颤和平衡差）以及非自主功能问题，包括血压控制、膀胱功能和消化。目前，没有治愈MSA的疗法，仅有对症疗法可用。
FTD旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道资格，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交上市申请后如果符合相关标准则有资格进行加速审批和优先审查，此外也有资格进行滚动审查。
Biohaven神经病学副总裁Irfan Qureshi表示：“我们非常高兴FDA授予verdiperstat快速通道资格，突显了MSA患者群体中存在的高度未满足医疗需求。快速通道资格可能有助于加速verdiperstat的开发，作为第一个旨在减缓这一毁灭性疾病进展的疗法。”
verdiperstat化学结构式（图片来源：medchemexpress.cn）
verdiperstat是Biohaven于2018年9月从阿斯利康授权获得，在阿斯利康的研发代码为AZD3241。verdiperstat是一种潜在首创的（first-in-class）、口服、脑渗透、不可逆的髓过氧化物酶（MPO）抑制剂。MPO是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。在美国和欧盟，verdiperstat均被授予了治疗多系统萎缩（MSA）的孤儿药资格。此外，verdiperstat也有潜力治疗其他一些与氧化应激、炎症、神经变性相关的疾病。
在I期和II期研究中，已有超过250名健康志愿者和患者接受了verdiperstat治疗。在MSA患者中，每日2次高达900mg的剂量通常是可耐受的。对MSA患者进行的IIa期研究的初步结果显示，治疗12周后，在主要疗效指标（统一MSA评分量表）方面，接受安慰剂的患者恶化4.6分，而接受verdiperstat 300mg BID剂量和600mg BID剂量的患者分别显示出3.7分和2.6分的轻微下降。帕金森病患者易位蛋白（TSPO）PET显像显示，verdiperstat可减轻疾病相关脑区的炎症反应。此外，verdiperstat还显著降低了人体血液中的MPO活性，这是药物与其靶点结合的生物标志物。
目前，Biohaven正在开展一项多国III期M-STAR研究（NCT03952806），在美国和欧洲约50个临床中心评估verdiperstat治疗MSA的疗效。该公司也正在与马萨诸塞州总医院合作，计划开展一项临床试验，评估verdiperstat治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疗效。
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