2月1日,Mirum Pharmaceuticals公司宣布,已完成向美国FDA提交maralixibat用于治疗一岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒的滚动新药申请。
2日,Secura Bio公司公布的新数据表明,Farydak(panobinostat)以获批剂量和给药方案治疗多发性骨髓瘤的疗效确切,且将三联疗法中硼替佐米由静脉给药转变为皮下给药后,治疗的安全性获得显著改善。
同日,Curis公司宣布启动一项名为LUCAS的2期研究,以评估其新型、小分子IRAK4激酶抑制剂CA-4948单药治疗极低危、低危或中危骨髓增生异常综合征(MDS)患者贫血症的疗效和安全性。