获得FDA和EMA孤儿药资格-环孢素A脂质体L-CsA-i

本期AVT小编为大家带来一款有名的脂质体制剂，之所以说它有名气，因为它已获得FDA和EMA的孤儿药资格，相信有的小伙伴已经认识它了-环孢素A脂质体L-CsA-i。
L-CsA-i是由德国 BREATH THERAPEUTICS 公司开发的一款环孢素A脂质体吸入制剂，适用于治疗闭塞性细支气管炎综合征（BOS）。L-CsA-i = Liposomal Cyclosporine A for Inhalation，已获得FDA和EMA的孤儿药资格。
BOS是一种致命性的呼吸道疾病，它影响了约65%的肺移植患者，且现如今尚无特效疗法/药物，病人缺少“救命药”。该病是细支气管损伤后的上皮炎症反应，损伤随后的自发修复导致气道壁、气腔或两者兼有的肉芽组织过度增生。
 

环孢素A由11个氨基酸组成的环状多肽组成，属于强效免疫抑制剂，主要通过抑制T淋巴细胞来发挥作用。临床上主要用于肝、肾、肺部以及心脏移植的抗排异反应。因其水溶性差，口服制剂生物利用度低、个体差异大、外用制剂则存在经皮转运困难等问题，加之环孢素A有较严重的肾毒性及中枢神经系统毒性、肝毒性、消化道反应等，其临床应用大大受限。L-CsA-i则可实现将高浓度的环孢素A直接输送进肺部的病变狭小气道中。

   —— L-CsA-i粒子示意图

好的气雾剂药物离不开好的雾化装置
 

BREATH THERAPEUTICS 与德国PARI Pharma GmbH合作，借助PARI知名的气雾输送平台技术“eFlow”开发出专用的雾化装置，实现了L-CsA-i的简便、快速、高效给药。

                 

脂质体吸入剂这一跨界品种不仅拓展了脂质体的应用方式及领域，也使得吸入途径给药的剂量、药物利用度、药效等大大提高，是脂质体发展新趋势之一，值得关注。
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