亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定

Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，该公司valbenazine已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington disease，HD）。治疗与HD相关的舞蹈症属于该孤儿药资格认定的范围内。2021年12月，Neurocrine Biosciences公布了其3期KINECT-HD研究的概要数据，该研究评估了valbenazine的疗效、安全性和耐受性。valbenazine是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，目前正作为与HD相关的舞蹈症成年患者每日一次的治疗方法进行研究。

首席执行官Kevin Gorman博士说：“获得FDA孤儿药资格认定，证明我们致力于开发新治疗方案，以造福罕见病患者（包括HD患者）的决心。我们即将完成的KINECT-HD和正在进行的KINECT-HD2研究的数据分析，将构成我们今年晚些时候提交给FDA的补充新药申请（sNDA）的基础。”

目前正在进行KINECT-HD2开放标签研究，旨在评估valbenazine治疗亨廷顿舞蹈症的舞蹈症的长期安全性和耐受性。

关于KINECT-HD研究

KINECT-HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估valbenazine作为每日一次治疗方法的疗效，以减少与亨廷顿舞蹈症（HD）相关的舞蹈症，并评估valbenazine在HD患者中的安全性和耐受性。该研究招募了128名18至75岁的的成年患者，这些患者确诊为动作表现HD并且有明显的舞蹈症症状，以满足研究方案标准。

关于KINECT-HD2

KINECT-HD2是一项开放性研究，旨在评估valbenazine对亨廷顿舞蹈症（HD）相关舞蹈症患者的长期安全性和耐受性。这项为期112周的研究将招募150名18至75岁的成年患者，这些患者确诊为动作表现HD，并且有明显的舞蹈症症状，以满足研究方案标准。