3月31日，基石药业宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（阿伐替尼片）的新药上市申请，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。该药是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物，将为现有疗法获益有限的患者带来临床获益。
胃肠道间质瘤迈入精准治疗时代
胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在胃上皮与肌肉中间组织中的较为罕见的消化系统肿瘤。在消化道的软组织肉瘤中，GIST发病率位列第一，可以发生在胃肠道的任何部位，其中以胃和小肠多发，结直肠次之。
由于GIST无特异性症状且容易被常规检测手段忽略，往往确诊时已属中晚期，手术无法根治，治疗难度大患者预后差。近二十年来，随着治疗理念和药物研发的不断更新，GIST的治疗策略不断优化，靶向治疗已成为不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤的主要治疗手段，使得越来越多的中晚期GIST患者获得了长期生存和更高的生活质量。
所谓靶向治疗就是针对已经明确的致癌位点，使用靶向药物来阻断癌细胞的信号传导，阻碍癌细胞生长，具有全身副反应小、作用精准、效果优越的特点。研究人员发现，80%的GIST存在原癌基因受体酪氨酸激酶受体(KIT)和血小板衍生生长因子受体(PDGFRA)基因突变，围绕这些突变的药物研发由此展开。
目前，包括阿伐替尼，美国已获批上市了4个GIST靶向药物，如今也已全部在中国获批上市，中国的GIST患者可获得与国际同步的治疗方案。
阿伐替尼满足患者多年未满足需求
在阿伐替尼获批上市之前，携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对已有的靶向药物均不敏感，疗效不理想，这部分患者长期处于无药可治的困境。直至2020年，阿伐替尼获美国FDA批准用于不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括D842V）突变GIST成人患者的治疗才改变了这一局面，如今阿伐替尼在中国获批上市也将给中国患者带来临床获益。
泰吉华®获批用于治疗PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者是基于一项 开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估泰吉华®治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。
研究显示，泰吉华®在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在300 mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%，且泰吉华®总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件大部分为 1 级或 2 级。
基于阿伐替尼的治疗优势，中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专家委员会组织编写的首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》已推荐该药用于一线治疗PDGFRA D842V 突变以及三线治疗失败后的GIST患者，这也使得我国对于PDGFRA D842V 突变患者治疗首次有了指南级证据。
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