2021年12月2日,药物研发公司Vertex Pharmaceuticals宣布,口服小分子APOL1抑制剂VX-147的一项2期临床试验获得积极结果。试验数据表明,在APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化(FSGS)患者中,VX-147与标准治疗联用,将患者的第13周尿蛋白/肌酐比值(UPCR)较基线平均降低47.6%。并且药物耐受性良好。新闻稿指出,这是首次有临床证据显示,APOL1小分子抑制剂可以降低APOL1介导的肾病患者蛋白尿,为这款在研疗法提供了临床概念验证。基于这些结果,Vertex计划在2022年第1季度将VX-147推进到关键性开发阶段,作为治疗APOL1介导的肾脏疾病的潜在“first-in-class”疗法。