近日，基因编辑公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）的股价在美股市场表现强劲，周三盘前上涨约10%，开盘初期延续强劲涨势。这一涨势的背后，是该公司与美国食品药品管理局（FDA）顾问小组就其与Vertex Pharmaceuticals（VRTX.US）共同开发的基因编辑疗法exa-cel举行的会议，得到了FDA小组的积极回应。
exa-cel，这款以CRISPR/Cas9技术为基础的基因编辑疗法，目前正在接受FDA对严重镰状细胞病（SCD）的审查。如果获得批准，这将是全球第一个获得美国监管机构批准的基因编辑疗法。
此次会议上，FDA的细胞、组织和基因治疗咨询委员会的成员并没有就药物的风险-收益情况进行投票，而是要求专家组成员就开发商是否必须进行额外的研究发表意见。尽管独立的专家没有指出这种疗法存在严重的安全问题，但几位成员也指出了需要进行更多的研究。
尽管面临一些专家对于额外研究的建议，但这次的咨询委员会会议仍然传递出了非常积极的信号。据来自William Blair的分析师Sami Corwin的报告，他表示：“我们认为这次AdCom会议传递出非常积极的型号，并支持12月8日PDUFA批准exa-cel用于SCD。”他还强调，这些公司迄今提交的安全性和有效性数据，以及他们收集上市后15年数据的计划，将足以解决FDA对一个被称为“脱靶编辑”的安全问题的担忧。
BMO Capital Markets、巴克莱银行和花旗银行也持有类似的观点，预计FDA将在12月PDUFA日期前批准exa-cel。他们预计，由于此次会议取得了“积极成果”，CRISPR和Vertex的股价将分别上涨10%-20%，以及2%-3%。
与此同时，对这两只股票给予“与大盘持平”评级的巴克莱银行则认为，SCD和输血依赖型β地中海贫血（TDT）症状都将获得exa-cel治疗症状批准。关于TDT批准的决定，预计美国监管机构将于2024年3月30日做出。
市场对于基因编辑领域的期待很高，尤其是在CRISPR技术领域。这次FDA顾问小组的积极回应以及华尔街分析师们的乐观预期，无疑为这一领域的前景增添了更多的乐观情绪。然而，即使疗法被批准，也需要考虑其商业化进程以及患者的接受程度等多方面因素。未来这一领域的发展如何，值得我们持续关注。
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