【据《Journal of the American Academyof Derma- tology》2019 年2 月报道】题：外用雷帕霉素治疗浅表性淋巴管畸形（作者Pablo García-Montero等）
淋巴管畸形是由于淋巴系统发育异常导致的先天畸形，可能是简单畸形，也可能与血管畸形相关。微囊型淋巴管畸形的一大特征是真皮浅层受累，但也可以出现在其他任何亚型中，通常表现为类似青蛙卵的半透明小囊泡，表现为浆液性或血性渗出、瘙痒、疼痛、炎症甚至反复感染等症状。目前虽有多种治疗方案，但大多发率高（50%-66%）、副作用常见。同时，因皮面小囊泡数量多、囊泡间不相通以及合并深部病变也限制了手术切除或其他治疗方式的应用。因此，仍有必要寻找需更为有效的治疗方案。
雷帕霉素是一种大环内酯类药物，对免疫功能、细胞增生、血管生成等起抑制作用。已有文献报道口服雷帕霉素对淋巴管畸形但良好的治疗反应，但是药物代谢规律仍待研究，且不良反应较多。而目前局部外用雷帕霉素的治疗效果尚无定论。
此病例系列研究共纳入了11名浅表性淋巴管畸形患者，在7家不同医院接受外用雷帕霉素治疗。平均年龄为10.5岁（5-16岁），以女性患者为主（女性：男性=8：3）。8例为微囊型淋巴管畸形（其中2例临床外观为网状），3例合并血管畸形。9名患者具有相关症状（渗出、流血、疼痛、炎症表现或反复感染），另外2名患者无症状。5名患者开始本次治疗前曾接受过其他治疗，包括硬化治疗、激光治疗、冷冻治疗及电切治疗。
所有病例均使用含有不同浓度雷帕霉素的软膏进行治疗，其中6例雷帕霉素浓度为1%，1例为0.8%，4例为0.4%。其中8名患者初始用法为每日2次，另3名为每日1次。
所有病例经外用雷帕霉素治疗后皮损发生改变（图1），如面积减小（36%）、颜色变浅（72%）或囊泡数量减少（73%）。有临床症状的9名患者症状均有缓解，其中7名病变处渗出减少，4名疼痛减轻，2名炎症反应减少，2名的反复感染得到控制。此次研究平均随访时间约为16.1月（范围6-24月），而症状改善通常在治疗后2-4周出现。不良反应方面，仅在1例中记录到了一过性的轻微局部刺激反应。
图1 一名淋巴管瘤患者治疗前（A）及治疗8月后（B）。
综上，该研究认为外用雷帕霉素治疗浅表性淋巴管畸形具有良好的疗效和安全性，在目前尚无公认一线治疗的情况下是治疗此病极具价值的选择。但因研究本身为回顾性，同时病例及治疗方案等方面仍有较强异质性，仍不能得出确凿证据，尚需进一步研究及更高级别的证据指导临床实践。
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