在广州高新技术开发区科学城园区“双创”示范基地有一家企业——云舟生物科技（广州）股份有限公司（以下简称云舟生物），致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，独创高度个性化的智慧基因载体设计交易平台，实现了规模化、标准化的工业生产，开启了定制化基因载体的商品化时代。
云舟生物于2021年启动科创板上市，有望成为首家基因递送领域的上市企业。今年4月，云舟基因递送研发生产基地在黄埔区奠基，将提供和优化基因治疗临床前研究、临床试验研究的基因递送解决方案和基因递送系统规模化生产的工艺研发与生产优化平台，其中一期项目，预计2024年投产。
云舟生物，如何驶出一片新天地？
攻克难题
从科研到临床均可实现递送
“在当今的生命科学研究中，基因递送已不再是陌生概念。”云舟生物创始人及首席科学家蓝田博士谈到。基因递送在科学研究、药物研制、食品生产等领域，均有广泛应用。
比如，在基础科研方面，全球的基因载体需求量非常大，且不同科研项目的载体高度个性化，大部分实验室在开展科研工作时，都需要用到基因载体。一个新手往往学习半年以上才能初步掌握载体构建技能。
在临床应用方面，基因药物前途广阔。“预计它将成为继小分子化学药和大分子蛋白药之后的第三大生物医药的支柱产业。”蓝田指出，但是基因药物研制的关键环节——基因递送在临床应用上存在递送效率低、靶向性差、载体容量有限等瓶颈问题。
海量市场需求、较高技术门槛以及个性化载体构建，造就了这项细分领域的广阔发展前景。云舟生物，正是要打造一个从科研到临床的基因递送全产业链服务平台——他们命名为“智慧基因载体设计交易平台VectorBuilder（以下简称‘载体家’）。”
蓝田介绍，云舟生物在“载体家”平台的基础上进行了产业链的全链条延伸，打造了“科研到临床基因递送全产业链技术服务平台”项目，这也是云舟生物2022年参加中国创新创业大赛的项目，涵盖科研及临床载体CRO与基因药物CDMO等业务板块。
2017年，正是由于“载体家”的先进理念和强大建构能力，云舟生物在第六届中国创新创业大赛生物医药产业赛道中脱颖而出，获得了广州市第一名和广东省第一名；今年，云舟生物再度参赛，继以成长组第一名的成绩获得双创大赛广州赛区一等奖后，又摘得了广东赛区的桂冠，创下了在双创赛事上两度斩获市赛与省赛冠军的纪录。
不仅如此，云舟生物今年还参加了第七届“创客中国”创新创业大赛，并于全国总决赛中以第一名的成绩获得了企业组一等奖，这也是广东省企业组项目首次在该赛事获得一等奖，实现了历史突破。
潜心研发
实现药物生产的全流程覆盖
“云舟生物在过去的三四年时间内，潜下心来投入了大量的研发，打造了从科研到临床基因递送技术服务平台，提供了从科研用基因载体的定制服务，到下游临床用基因载体的CRO服务和基因药物的CDMO生产。”云舟生物董事、副总经理黄锐说。
据介绍，该平台的搭建，使得云舟生物在基因递送领域实现了全产业链的布局，在产业链下游可以得到很好的延伸，临床载体CRO（研发外包）和CDMO（药用级别外包研发生产）的订单金额比科研载体的金额提高了一到两个数量级。
客户的不同个性化载体设计需求中，有超过80%的载体可通过这些已有的骨架和元件进行快速组装生产，从而大大地降低了生产成本，缩短了生产周期。蓝田指出，通过云舟生物的“载体家”平台，实验室可以节省制作载体的时间，从而让整个研发过程加快20%。
“云舟生物业务规模大、业务模式丰富，已为成千上万的客户提供定制化服务，无论是为早期研发阶段的客户提供研究级别的载体，或是为临床前阶段的客户提供GMP-like载体，以及为已进入临床阶段的客户提供完全符合GMP要求的载体，都有丰富经验。这就是我们的核心竞争优势。”蓝田介绍，云舟生物的业务板块覆盖了基因药物诞生所要经历的上游科研、中游研制、下游生产全流程。
在广州深耕发展数年间，从芝加哥大学任教回国的蓝田感受到了这里务实、友善的创新创业环境。“云舟生物目前每年为全球提供个性化载体设计超30万条、定制化生产超 18 万条。”蓝田表示，这得益于云舟生物搭建的海量载体元件库——云舟生物拥有1000多个病毒和非病毒载体骨架，还有超过40万个现成载体元件库。
“出海”领跑
从全球化视角考虑经营推广
得益于“生物医药+信息技术”的独特模式，成立仅8年的云舟生物，近三年海外市场的订单增速高达75%，业务覆盖80多个国家和地区，累计向全球4000多家科研院所和制药公司提供超过120万个基因递送解决方案。每年有超过30万个项目投入生产。
对于云舟生物的逆势增长，外界多聚焦其“秘诀”在于基因载体“亚马逊”的商业模式，黄锐表示，实际上，云舟生物近三年也同样受到疫情冲击，仍能保持较为快速增长，归根到底得益于公司产品的创新能力以及长期以来全球化的经营思路和理念。
“如何更好地借助互联网的特性和优势，是‘出海’企业都需要好好思考的命题。”黄锐认为，云舟生物从成立之初就是全球化地考虑业务的经营推广。目前，公司在海外进行业务拓展和推广时，会充分考虑全球不同的商业和地区文化，招聘熟悉行业和当地文化及商业环境的同事，这无疑是产品在海外落地推广最大的助推剂。
云舟生物“出海”的成功，也激发了创投资本对基因递送赛道的热情。今年10月，云舟生物在资本寒冬中仍斩获4.1亿元的C轮融资，估值约50亿元，成为资本追捧的“准独角兽”；在科技金融的加持下，云舟生物将继续推进基因递送研发生产技术平台的升级和产能扩增，加速全球生命科学和基因药物研发进程。
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