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基因治疗小儿β地中海贫血的介绍

2023.1.04
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coco5517

认真做好每一件喜欢的事,把每一件要做的事都变成喜欢并认真去做的事

  从分子水平上纠正致病基因的表达,即基因治疗,其途径有两个。

  (1)将正常的β珠蛋白的基因导入患者的造血干细胞,以纠正β地贫的遗传缺陷。

  (2)采用某些药物调节珠蛋白基因的表达。尚在实验室阶段。

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