与其他抗病毒药物联合使用，去羟肌苷分散片用于治疗I型HIV感染。START2是一个多中心、随机、开放（open-label）研究，比较去羟肌苷分散片（200毫克，每天2次）/司坦夫定/茚地那韦和齐多夫定/拉米夫定/茚地那韦两者在205例初治病人中的疗效。通过48周的观察，两种方案在对HIVRNA水平的抑制和CD4细胞数目的增加方面效果相近。AI454-148也是随机、开放、多中心的研究，它比较去羟肌苷分散片（400毫克，仅每日一次）加司坦夫定（40毫克，每日两次）及奈非那韦（750毫克，每日三次），与齐多夫定（300毫克，每日两次）加拉米夫定（150毫克，每日两次）及奈非那韦（750毫克，每日三次），两者在756例初治的病人中的治疗效果，这些病人基线水平上CD4细胞计数的平均值是340个细胞/立方毫米（范围是80－1568个细胞/立方毫米），血浆HIV-1RNA的平均值是4.69log10拷贝数/毫升（范围是2.6－5.9log10拷贝数/毫升）。两个治疗组48周后，CD4细胞计数的平均值增加了188个细胞/立方毫米。在两项随机双盲研究中（ACTG116A，1989－1992；ACTG116B/117，1989－1991），分别收集了617个和913个有HIV症状或已接受治疗一年以上的病例，比较了去羟肌苷（每日两次）和齐多夫定（每日三次）的疗效。结果表明，在初次接受治疗的患者中（ACTG116A），两者对HIV疾病的进展的作用相同；
接受去羟肌苷分散片治疗患者的死亡率为26%，接受齐多夫定治疗患者的死亡率为21%。先前接受过齐多夫定治疗的患者（ACTG116B/117），去羟肌苷分散片治疗患者的HIV疾病的进展和死亡率（32%）比齐多夫定治疗组（41%）低。然而，两组的存活率相同。另有一项儿童患者的随机双盲研究（ACTG152，1991－1995）。此项研究收集了831个患者。这些患者已接受了齐多夫定（180mg/m2，每6小时一次）、去羟肌苷（120mg/m2，每12小时一次）或齐多夫定（120mg/m2，每6小时一次）加用去羟肌苷（90mg/m2，每12小时一次）一年半以上治疗。与齐多夫定单药治疗比较，去羟肌苷治疗或去羟肌苷与齐多夫定合用的患者，其HIV疾病的进展和死亡率较低。研究证明，抗逆转录病毒药物单药治疗的临床有效性，包括去羟肌苷分散片在内，都具有时间限制性。儿科病人在使用去羟肌苷分散片方面有在成人和儿科病人中进行的充足的和严格的对照研究证据支持。在对HIV感染进展期病人的扩大研究项目中，65岁以上病人胰腺炎发生的频率（10%）大于年轻病人（5%）。去羟肌苷临床研究的65岁以上研究对象的数目不够，尚不能判断与年轻病人的反应相比有无差异。去羟肌苷基本上通过肾脏排泌，对于肾功能不全的病人毒性反应的危险性可能更大。由于老年病人常会有肾功能的减退，治疗时应注意剂量的选择。此外，应监测肾功能，随时调整剂量。
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