【赛默飞干细胞“飞”凡解读】之干细胞与NK细胞疗法篇

自从2012诺贝尔生理学或医学奖颁发给“体细胞重编程”技术以后，干细胞领域的研究直接被按下了“加速键”。赛默飞作为干细胞研究的支持者，希望帮助大家从不同的细分方向中获得新的启发，特别推出赛默飞干细胞“飞”凡解读活动，本期将探讨干细胞在细胞免疫疗法中的应用。 

作为诱导多能干细胞（iPSC）的先驱企业，Fate致力于开发以iPSC衍生的“现货型”细胞免疫疗法。Fate寻找到了现阶段最优的iPSC-NK细胞修饰组合，即CD16改造，增加IL15RF，完成CD38 KO，并增加CAR杀伤原件。FT576是BCMA靶向CAR-NK细胞疗法，用于治疗复发/难治性多发骨髓瘤。虽然Fate在今年和强生遇到了合作问题，其官网上目前保留3条管线：治疗多发性骨髓瘤（FT576±CD38单抗联用）、B细胞淋巴瘤（FT819）、实体瘤（FT825），但iPSC-NK疗法依然有独特优势，Fate的开发思路仍值得探讨学习，比如FT516和FT596。

技术路线

临床进展

在行业蓬勃发展的同时大家需要更加专注于技术本身，iPSC来源的产品工艺流程复杂，对重编程细胞的质量和活力、辅助性生产原材料都有很高的要求。为加速细胞治疗从发现到临床研究再到商业化生产的转化，赛默飞为行业打造了“细胞治疗系统 CTS (Cell Therapy Systems) ”整体解决方案，CTS细胞治疗系统已被广泛应用于CAR-T药物商业化生产和全球200多项临床试验中。近2年赛默飞更是持续创新并推出多款产品，如CTS NK-Xpander无血清培养基、CTS Rotea逆流离心系统、CTS Xenon大规模封闭式电转染系统、CTS Cas9蛋白以及CTS DynaCellect磁性分离系统等，为行业提供通用CAR-T、CAR-NK、TCR-T 、TIL、iPSC、DC等创新疗法生产的解决方案。

明星产品推荐

· 性能优异—能够在无饲养层细胞条件下扩增高产量的人NK细胞；细胞可维持CD56+和CD16+ 的表达并具有功能性

· 专为法规合规性而设计—用于研究或生产基于细胞、基因或组织的产品；无动物源成分，GMP生产符合21 CFR第820部分、USP <1043>和欧洲药典5.2.12；有助于满足对用于细胞和基因治疗生产的辅料的法规要求；提供法规支持文件，包括DMF、RSF、COO和COA

· 提供与封闭式系统兼容的包装形式—500 mL瓶装和5 L袋装套装形式，便于工艺开发和扩大封闭式系统生产规模

成分确定且一致性高的iPSCs无饲养层培养基

· 一致-相比传统的无饲养层培养基，差异更小。

· 稳定-采用无外源成分且符合cGMP要求的培养基实现可靠且稳定的培养

· 支持50代以上的iPSC培养，并可维持iPSC向所有三个胚系谱系分化的能力

· 通过使用非动物源性组分的配方降低风险

· 通过 cGMP 生产、原材料溯源性和提供的文档（包括原产地证书、药品主文件和监管证明文件）促进客户监管备案

· 使用与 RUO Essential 8 培养基相同的 8 组分配方（但包含非直接源自动物的组分），简化从实验室到临床的过渡过程，搭配Gibco CTS Vitronectin (VTN-N)重组人蛋白(截断型)搭配使用，满足无饲养层系统中PSC的生长。