JM：群体研究将为治疗药物的开发提供信息，特别是在鉴定不良反应的遗传学上。美国一年有10万人死于处方药的不良反应3。在澳大利亚，至少2-3%的入院是由于处方药的不良反应4。CB：例如，Abacavir是一种重要的HIV药物，而研究人员已鉴定出一种与Abacavir过敏相关的HLA变异。这个变异在非洲和欧洲人中的流行程度很低，但在印度和亚洲的某些群体中却达到20%的频率5。...
2010年，真实世界研究第一次出现在中药的干预试验设计中。近两年，中国政府积极致力于构建监管和技术层面的体系，为完善中国药物主动警戒系统及构建卫生技术评估框架做出诸多努力。 为进一步规范相关工作，促进药物研发工作质量和效率的提升，国家药监局相关部门组织学术界、制药工业界以及相关机构代表等组成课题组，于2018年11月启动了该指导原则的起草工作。...
上市后监测是药物警戒科学的重要组成部分，其监测数据主要来自自愿报告的病例或科学文献、观察性研究及主动监测。AI 动力下的语言模型已被证明对改进药品 - 不良事件关联性检测和解析不良事件（Adverse event，AE）与临床参数之间的因果关系非常有用[13,14]。04AI驱动模型与新冠研究值得一提的是，域AI在新冠研究领也有 “用武之地”。...
国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明建议，可以根据国家医保局在罕见病领域地方探索的总体框架和政策安排，以地方试点来探索1+N的模式，即由政府主导，多方共付（商保、慈善、民政救助、创新支付、个人支付等），借助多方力量，构建多层次精准保障体系，开展低磷性佝偻病患者的“靶向”关爱，变粗放救助为精准保障，最终实现药物可及。...
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