礼来（Eli Lilly）与RNA激活疗法先驱MiNA Therapeutics近日联合宣布，双方已达成一项全球研究合作，利用MiNA专有的小激活RNA（saRNA）技术平台开发新型候选药物。
RNA激活（RNA activation，RNAa)是一种在转录水平激活目的基因表达的RNA调控方式，能够激活基因转录的小分子RNA被称为小激活RNA（small activating RNA，saRNA）。saRNA是一种短的双链寡核苷酸，化学结构与小干扰RNA（siRNA）类似，但作用结果却相反，通过完全不同的RNA激活（RNAa）机制发挥作用。saRNAs通过将内源性转录复合物招募到靶基因，导致mRNA的表达增加和靶蛋白的上调。
MiNA成立于2008年，位于英国伦敦，是全球首家开发saRNA疗法的公司。利用基因激活的内在机制，saRNA疗法是一种革命性的新型药物，可帮助患者细胞恢复正常功能。目前，MiNA正在推进一条以癌症和遗传疾病为初始重点的专有管线，同时与领先的制药公司合作，将其技术平台应用于广泛的治疗领域。
MiNA已开发了一个强大的生物信息学平台，来设计用于靶基因激活的saRNA。这些saRNA序列可识别mRNA转录起始位点上游和polyA位点下游的元件。此外，该平台不依赖于靶基因非编码RNA复杂性的特定知识。saRNA的靶标具有非常大的灵活性，不仅可以上调细胞内的蛋白或分泌蛋白以达到治疗的目的，并且已经被证实可以提高自然表达的和表观遗传学沉默的靶点的蛋白质水平。
基于在RNA激活方面的独特技术，该公司正在拓展基于RNA的药物的可能性。此前，该公司已与勃林格殷格翰、阿斯利康、施维雅等药企在一系列疾病领域达成了研究合作。
MiNA Therapeutics技术平台
根据协议条款，MiNA将利用其saRNA平台研究由礼来所选定的多达5个靶标，这些靶标涵盖礼来的关键治疗领域。礼来将负责候选药物的临床前和临床开发，并保留合作产生的任何产品的独家商业化权利。MiNA将获得一笔2500万美元的预付款，并有资格获得潜在的开发和商业化里程碑，每个靶标总额高达2.45亿美元，并有资格从合作产生的药品销售额中获得低个位数低二位数的分层版税。这使得此次合作的总价值达到了12.5亿美元。
礼来新型治疗模式副总裁Andrew C. Adams博士表示：“小激活RNA（saRNA）是一种很有前途的新技术，将扩大礼来RNA治疗平台的广度和我们可以寻求的靶标。我们对MiNA领先的saRNA平台和我们在新型治疗模式方面的专业知识相结合的潜力感到兴奋，以加速RNA药物在高度未满足医疗需求领域的发展。”
MiNA Therapeutics首席执行官Robert Habib表示：“这次与礼来的合作是对我们saRNA平台的重要验证。礼来在RNA治疗和临床开发领域的专业知识将大大增强我们实现该技术全部潜力的努力。我们共同致力于在多个治疗领域发掘新的靶点，并最终将其推向临床开发和商业化。”
首页
