内含肽可作为治疗线粒体疾病药物靶标
粒体DNA(mtDNA)突变，将导致mtDNA编码、与氧化磷酸化有关的13种蛋白质的突变，从而起很多罕见的疾病，这也可能是人类衰老的原因之一。由于该13种蛋白质高度的疏水性，通过转基编码表达的有生物活性的蛋白质很难从细胞质中进入线粒体。根据内含肽的作用机制，首先在胞质合成线粒体目标蛋白前体片段序列，该序列无生物活性，但包含引导序列和内含肽相应的c端或N剪接结构域的保守氨基酸残基，当序列进入线粒后，引导序列被降解，c端与N端的特异氨基酸通转酯作用，形成包含内含肽序列的前体蛋白质，最后通过内含肽介导的剪接作用，在线粒体基质中形有活性的蛋白质，从而达到治疗线粒体疾病的作用。
蛋白剪接作为一种发生在翻译水平而非转录水平的生物大分子成熟形式，进一步增加了蛋白质生物合成机制的复杂性。
事实上，人们还不清楚内含肽存在的真正的生物学意义。但有理由相信，随着内含肽研究的深入，内含肽相关技术的应用会得到更广的重视和发展。
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