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又可分为生殖细胞(germ-line cell)基因治疗和体细胞(somatic cell)基因治疗。
广义的生殖细胞基因治疗以精子,卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟,以及涉及一系列伦理学问题,生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下,基因治疗仅限于体细胞。