AML 治疗原则是有效药物联合强化疗、注意诱导缓解及继续治疗中的药物剂量强度和给药时间强度，小剂量长期维持治疗对AML 的无病生存率无影响。治疗合理时，5 年无病生存率为30%～45%。
1.诱导治疗 国际常用的诱导治疗方案为DA 方案，即柔红霉素40mg/m2，1次/d×3 天；阿糖胞苷(Ara-C)75～100mg/次，每12 小时1 次×7 天。我国特有的叁尖杉碱对儿童AML 也有效，与阿糖胞苷(Ara-C)联合为HA 方案，即(H)叁尖杉碱4mg/m2，1 次/d×9 天；阿糖胞苷(Ara-C)75～100mg/次，每12 小时1 次×7 天，其诱导缓解率与DA 方案相似。80%～85%初治病人在1～2 个疗程后获得缓解。
2.继续化疗 AML 在缓解后可再继续用原方案1～2 疗程作为巩固治疗。从进展来说，包含大剂量阿糖胞苷(Ara-C)的方案可改善AML 的预后。常用方法为阿糖胞苷(Ara-C)每次2g/m2，每12 小时1 次×6 次；联合柔红霉素40mg/m2×2 天或依托泊苷(VP-16)160mg/m2×2 天，每2～3 周1 个疗程，在巩固治疗之后连续3 个疗程作为强化治疗。与AML 不同，ALL 需较长期的低剂量维持化疗，但在AML 中需连续的骨髓抑制性化疗，持续化疗至12 个月左右即可停药，延长化疗时间并不改善预后，持续化疗方案可用HA、DA、大剂量阿糖胞苷(Ara-C)交替，注意整个治疗期蒽环类抗肿瘤类药物累积剂量，一般控制在350mg/m2以下。
维A 酸(全反式维A 酸)对M3 有效，可诱导其分化成熟，60%～70%病人在单用维A 酸后可获得缓解，但如不加用化疗，仍复发。主张对M3 病人用3～10 天维A 酸后起用AML 诱导化疗，并按AML 继续化疗。维A 酸的应用可明显减少化疗诱导的DIC 发生率，化疗联合维A 酸的治疗方式对无病生存率的影响优于单用化疗，维A 酸在缓解后间断给药，如每2～3 个月给7～14 天，化疗仍按AML 进行。
3.中枢神经系统浸润预防 对M4、M5 需与ALL 相仿的鞘内化疗作中枢神经系统浸润预防，用法见图2 中所示。对其他AML 是否需预防尚有争论。
4.骨髓移植 AML 预后较ALL 明显差，特别是有高危因素者更差，因此对这部分病人如有HLA 相合的相关家属供体应考虑作异体基因造血干细胞移植。自身造血干细胞移植是否有效尚有争论，多数报告为与常规化疗者无差异。
5.复发与再治 AML 复发后再治困难，尤其是治疗中复发者，如能获得再次缓解，应争取在短期内作异体基因造血干细胞移植，因再次缓解时间常短暂。
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