白血病(Leukemia)是儿童时期最常见的恶性疾病，约占15 岁以下儿童恶性肿瘤的25%～30%，20 岁以下青少年恶性肿瘤的25%。它是一组形态学、细胞遗传学等差异较大的恶性疾病。按白血病细胞的起源主要分为急性髓系白血病(AML)、慢性髓系白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)，其中ALL 占75%～80%，AML 占15%～20%，CML 等其他类型白血病的发病率极低。随着医疗水平的提高，以往威胁儿童健康的感染性疾病已得到有效控制，儿童急性白血病则成为近年来严重威胁儿童健康，导致儿童死亡的主要疾病之一。
通过流行病学的调查和研究，有利于了解其发病规律，寻找病因，以探索更有效的防治方法。
小儿时期以急性淋巴细胞白血病为主，约占小儿白血病的75%以上；急性非淋巴细胞白血病占15%～20%；慢性只占3%～5%。在儿童中AML 与ALL 发病比例约为1∶(4～5)，但在出生后4 周内诊断的先天性白血病几乎均为AML。男女发病率无明显差异。据统计近几十年来发病率趋势无明显变化。根据上海市1990～1992 年的肿瘤登记资料，上海地区0～15 岁的AML 年发病率为4.92/100万。
儿童急性髓系白血病(AML)以AML-M3 型最常见，其次为伴有t(8；21)的AML-M2(AML-M2b)，其他各型AML 均可见，但发病率更低。M4 型和M5 型多见于先天白血病(出生后4 周内发生的白血病)。M7 多见于3 岁以下婴儿，国外报道的儿童M7 多发生在Down 综合征者。除AML-M3 型外，儿童AML 的预后较ALL 差，5 年EFS 为40%～60%。高危因素有：确诊时白细胞>100×109/L、染色体核型3q-、-5、5q-、-7、7q-、+8、+9、11q-、12p-、-8、-19、20q-、+2l、t(1；7)、t(2；11)以及复杂的染色体核型、年龄<12 月及合并CNSL 等，而伴有inv16、t(8；21)、t(15；17)者预后较好。其流行病学、细胞遗传学及分子生物学。发病年龄及病种分布，Gumey 的调查资料显示发达国家儿童ALL 的发病高峰年龄在1～4 岁，峰值年龄在2～3 岁，约占15 岁以下儿童ALL 的80%。在美国儿童ALL 的发病高峰年龄为2～5 岁，此年龄阶段发病率为5.3/10 万，随着年龄的增长发病率逐渐下降。我国20 世纪80 年代流行病学资料显示ALL 的高发年龄组为0～9 岁，高峰年龄与发达国家相似为2～5 岁，此后发病率下降。 AML的发病率0～20 岁发病处于平台期，此后随年龄增长发病率增加。
中国医学科学院血液学研究所对1996～2003 年住院的年龄0～17 岁的497例儿童少年急性白血病进行总结，男性300 例，女性197 例，其中14 岁以下男性254 例，女性158 例。男∶女为1.52∶1。ALL 313 例(63.0%)，男性197 例，女性116 例，男∶女为1.70∶1；ANLL 168 例(33.8%)，男性90 例，女性78 例，男∶女为1.15∶1。其中以AML-M3 型最多见，其后依次为AML-M2、AML-M4、AML-M5，其他亚型发病率极低。上述数据仅为区域性就诊病例，不能代表全国儿童白血病的流行病学概况，但与天津市1981～2000 年对天津市常住人口中儿童白血病发病情况相近似。
早期(1966～1975)的报道显示白血病的死亡率与年龄有关，1～4 岁年龄组死亡率较高。近20 年中全人群死亡发病比呈明显下降趋势，天津市儿童白血病死亡发病比约为0.5，低于全人群。
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