维持人体能量代谢平衡以提高患者生活质量是治疗线粒体病的主要目标。
1.代谢治疗
补充维生素和各种辅酶治疗尽管缺乏相关临床研究佐证，但还是最常用的线粒体病治疗方法，较常用的药物有辅酶Q10、维生素B1、维生素B2、维生素C、维生素E等。艾地苯醌和辅酶Q10是治疗氧化磷酸化缺陷的首选药物。
2.卒中样发作急性期治疗
有研究报道尽早使用L-精氨酸，可以减轻卒中样发作。
3.对症治疗
患者反复出现癫痫发作，可选择合适的抗癫痫药物对症治疗。
4.基因治疗
由于本病根本原因为线粒体DNA突变及突变的线粒体DNA蓄积，因此，治疗的根本方法为基因治疗，但尚在试验阶段。
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