【讲座回顾】推进 AAV 和 CAR-T开发---ProteinSimple分析技术应用于细胞和基因治疗的分析解决方案

专家介绍

Chris Heger, Ph.D.

部门经理，应用科学部门，ProteinSimple

讲座背景

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。所有基因疗法都利用病毒或非病毒载体将DNA或RNA输送到宿主细胞中。与非病毒载体（如阳离子脂质或化学载体）相比，病毒载体感染宿主细胞的效率更高。因此，在开发药物时，通常选择腺病毒相关病毒(Adenovirus Associated Virus，AAV)作为基因治疗的病毒载体。为了保证基因治疗过程中的安全性和有效性，需要对AAV的关键质量属性进行表征。

细胞治疗是利用患者自体(或异体)的成体细胞(或干细胞)对组织、器官进行修复的治疗方法。CAR-T疗法是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。其中CAR-T生产过程中的beads残留检测，需要在CAR-T生产过程中进行监控。

讲座内容

◆ 病毒载体质量属性的相关检测技术；

◆ Maurice（iCIEF和CE-SDS双功能毛细管电泳）技术原理及表征AAV质量属性检测；

◆ MFI（微流成像颗粒分析系统）技术原理及CAR-T磁珠残留检测。

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