《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》正式发布
11月19日，国家药监局药审中心发布关于《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》（下称《指导原则》）明确指出，抗肿瘤药物的研发，从研发立题、到开展临床试验设计，都应从患者需求出发，而不仅仅是患者反馈的收集和量表的开发。
《指导原则》中提出“新药研发应以为患者提供更优（更有效、更安全或更便利等）的治疗选择作为更高目标”，明确指出了“‘对照药’是体现新药临床价值的基础”，“应该关注阳性对照药是否反映和代表了临床实践中目标患者的最佳治疗选择”。这也意味着，“头对头”实验将会成为行业研发的标配。
同时，进一步强调了单臂实验的适用范围，提供了设计思路“原则上，单臂试验适用于治疗严重危及生命且缺乏有效标准治疗手段的难治疾病或罕见疾病，并在早期探索性研究中初步显示突出疗效的单药治疗。”
在改善治疗体验和便利性方面，要“提高治疗依从性。”明确改良给放途径是改良方式之一，“改良型新药的研发，可以参考《化学药品改良型新药临床试验知道技术原则》。”
《指导原则》鼓励，在项目立项初期，就针对患者真正的临床需求出发，“鼓励在研发初期即考虑应用、设计和开发 PRO 工具，通过 PRO 了解患者需求，并为后续研发过程中充分、合理和科学地应用 PRO 工具打下基础。”
在针对儿童用药方面，增加了“鼓励研发单位开发针对儿童的剂型，尤其是低龄儿童，需考虑其吞咽能力及口味等”；针对老年人群，则增加了“考虑到老年人肝肾功能的退化，建议研发单位在对其所开发的药物在肝功能/肾功能对 PK 的影响有所掌握的前提下，进行老年人群用药的临床开发，确保老年人群的安全性。”
对于药企而言，其做药物研发时必须秉承以临床需求为出发点，以为患者提供临床价值为目的。IPO是创新药企的起点而不是终点；产品销售是医药企业应用自己所研发药物帮助患者的过程，而不是研发药物的最终目的。“如果只想着和最可能出阳性结果的对照药比较，只想着如何尽早上市卖药，是做不出好药的。作为药企研发团队，制定研发和注册策略时应考虑到该药物是自己亲朋好友，甚至自己患病时也希望用的，这才是以‘临床价值为导向’。
首页
