编者按
2021年被称为细胞与基因治疗商业化元年——两款CAR-T细胞药物获得国家药监局批准，中国的细胞与基因治疗行业从萌芽阶段驶入了快速发展阶段。
在此变革浪潮之下，作为赋能科技进步的全球领导者，赛默飞始终坚守“扎根中国，服务中国”的本地化承诺，持续助力中国细胞与基因治疗市场。在引入全球领先创新产品的同时，结合中国本地客户需求进一步开发细胞与基因治疗整体解决方案，助力中国本土化生物医药产业健康快速发展，最终让细胞和基因治疗科技创新造福更多的患者。
2022年2月24日，以“蓄力前行 助航新生”为主题，赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）携手医麦客共同举办的2022 赛默飞细胞与基因治疗创新加速高峰论坛在上海隆重举行。国内众多专家、学者齐聚盛会，共同围绕全球细胞与基因治疗前沿创新技术、市场发展趋势、商业化和国际化、产品质控及标准化及监管审评法规等议题展开了深入交流与探讨。
会议期间，我们有幸采访到赛默飞中国区生命科学事业部商务副总裁陈奋秋女士，就目前国内细胞基因治疗产业的现状和挑战、赛默飞细胞与基因治疗产业解决方案等话题进行了分享。
陈奋秋 Ida Chen
赛默飞中国区生命科学事业部商务副总裁
多领域跨部门经历，涉及商务运营、企业运营、业务拓展及财务;
具有16年生命科学及计算机行业的工作经验;
任职赛默飞中国区首席财务官及业务战略及发展部门副总裁5年；
于2021年被任命为赛默飞中国区生命科学集团商务运营副总裁。
细胞与基因治疗在快速发展目前，细胞与基因治疗（CGT）行业已然成为最具发展潜力的全球性前沿医药领域之一。2021年国内上市2款CAR-T细胞治疗药物，开启了国内细胞与基因治疗的元年。陈奋秋女士对中国细胞与基因治疗的发展做了简述，在她看来，中国细胞与基因治疗行业的发展历程，可以分为两个时期——1.0时代和目前的2.0时代。2017年12月《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》出台，明确了细胞治疗在国内按药物的途径申报, 标志着中国细胞与基因治疗行业进入1.0时代。监管机构也在随后的3年（2018-2020）内相继出台GMP生产、临床及质控相关的指南，大量本土企业在此期间申请了大量细胞药物的临床申请，并陆续获批临床。
2021年，复星凯特和药明巨诺的两款细胞治疗产品陆续获批上市， 标志着行业进入2.0时代 。这个时代，中国细胞治疗领域在开启CAR-T商业化时代的同时, 更加聚焦创新与国际化差异化，CD7, CD19/CD20双靶点CAR-T崭露头角， CAR-NK，TCR-T及TIL等用于实体瘤或者通用型创新疗法成为行业热点。基因治疗方面，大量基于AAV的体内基因治疗初创企业涌现。2021年3月国家药监局批准了纽福斯首款眼科体内AAV基因治疗的IND申请，作为中国首个获得IND许可的AAV基因治疗药物，该药物的获批标志着中国的基因治疗已经逐步迈入了快速增长阶段。CGT快速发展中的挑战与机遇在行业快速发展中，细胞与基因治疗产业不断面临到挑战，然而整个行业也在克服挑战的过程中通过技术创新和经验积累助推行业成长。
陈奋秋女士对此表示道：“在1.0时代（2018-2020），中国细胞与基因治疗行业主要聚焦如何克服工艺挑战。细胞疗法方面实现了手工工艺向封闭式，一次性工艺升级，推动CAR-T疗法走向商业化；基因治疗方面则聚焦开发更高效的慢病毒生产工艺，以满足下游需求。”
而在她看来，在2.0时代（2021-），中国市场开始聚焦于新靶点和管线的创新，更注重全球化竞争，国内的企业也逐渐开始拓展海外布局。
同时，由于已经步入2.0商业化时代，本土产业也面临着来自于创新疗法的生产工艺开发（CAR-NK, TIL及AAV载体工艺等）、商业化大规模生产、质量控制和标准化、供应稳定性，价格可及性等方面的挑战。如何开发新的通用现货型可量产的免疫细胞治疗产品？如何解决生产规模放大过程中材料、设备和人力的需求？如何进一步提高细胞和基因治疗产品的安全性？她表示：“这些挑战，需要依赖整个行业的通力协作，包括致力于细胞与基因疗法开发和生产的公司，以及像赛默飞这样以赋能科技进步为使命的支持者，携手共同解决。”
中国目前在产学研结合方面已经具备了很好的平台：政府给与科研单位与企业好的政策支持，同时扶持了研究创新成果的出现与产业的进步，实现了内循环，今后的几年这种趋于成熟和稳定的进程将加快。陈奋秋女士对此的看法是：“我们相信，随着时间的发展，中国的细胞与基因治疗市场将会进入到国际化舞台，成为全球创新药的重要驱动。”
CGT 2.0新时代，赛默飞助力行业发展在细胞与基因治疗迈进2.0时代的关键时刻中，产业面临着更严峻的挑战和显著的机会。赛默飞作为赋能科技进步的全球领导者，致力于成为细胞与基因治疗行业从业者可信赖的合作伙伴，与客户携手共同迎接挑战。陈奋秋女士分享道：“我们通过持续的技术创新，为行业打造三大解决方案：即细胞治疗生产解决方案、基因治疗生产解决方案、以及产品放行与质量控制方案。”
在细胞治疗生产解决方案方面，赛默飞为细胞与基因治疗行业打造了“细胞治疗系统 CTS (Cell Therapy Systems) ”整体解决方案，提供封闭式、模块化的产品组合，支持大家以更灵活的方式打造细胞疗法的工艺。CTS细胞治疗系统已被广泛应用于CAR-T药物商业化生产和全球200多项临床试验中。伴随新上市的OpTmizer™ Pro，NK-Xpander培养基，Rotea™ 逆流离心系统，Xenon™ 大规模封闭式电转染系统以及VIOS CR CO₂ 培养箱，为行业提供通用CAR-T，CAR-NK，TCR-T等创新疗法生产的解决方案，以及新一代非病毒工艺平台。
在基因治疗生产解决方案方面，赛默飞关注从质粒生产到AAV载体生产的工艺路线中的每一环节，以提高产品质量与产量、优化成本结构为目的，为大家提供全流程的AAV大规模生产解决方案。
目前已支持超过80%的中国基因治疗客户的工艺开发及生产。在此基础上，赛默飞推出新一代AAV生产解决方案，包括更加优化的微生物发酵及细胞培养基组合、AAV悬浮细胞生产系统， HyPerforma增强型一次性发酵罐及DynaDrive新一代一次性生物反应器，助力客户优化AAV悬浮培养效率，进一步提高AAV规模化生产的病毒滴度，在多个环节可实现25-50%的成本降低。
此外，在产品放行与质量控制方案方面，赛默飞为行业提供一系列核酸水平、蛋白质水平以及细胞水平的在线分析及质控分析工具。因为细胞与基因疗法开发者的目标是生产出安全、有效且一致的产品，分析方法对于实现这一目标和整个开发过程至关重要。无论是细胞治疗还是基因治疗领域，赛默飞均可以提供10项以上质控指标的检测方法，帮助客户快速打造从鉴定、纯度分析，到药效评估、安全性评价等方面的全套质控分析解决方案。
赛默飞：致力于成为客户最优的选择作为赋能科技进步的全球领导者，赛默飞在细胞与基因治疗行业中，具有怎样的优势？
在被提问到这个问题的时候，陈奋秋女士回答道：在助力中国快速发展的细胞与基因治疗上，我们一直在不断打造的解决方案，满足行业高速发展的需求。除了新技术、新产品的不断创新外，还具备如下优势：
高品质原材料及全球化监管合规支持：赛默飞有专门为细胞与基因治疗应用设计和开发的CTS系列产品，基于CTS产品在安全性与合规性方面已经帮助客户完成了诸多的验证，并提供相应的法规支持，CTS产品能够节省客户的劳动力和时间成本。目前CTS系列产品已经被用于200多项临床试验中。
全产业链布局支持中国细胞与基因创新疗法国际化：赛默飞的制药服务业务能为开发细胞与基因疗法的制药公司提供外包研究和制药服务。可以帮助中国客户将创新疗法快速进入国际市场临床申报并转化为商业产品，并缩短产品上市时间。
谈到对细胞与基因治疗未来的发展趋势，陈奋秋女士补充道：“对于赛默飞来说，在未来5-10年内，细胞与基因治疗是非常重要的战略布局。进入2.0时代的细胞与基因治疗将会保持迅猛的发展速度，赛默飞致力于成为细胞与基因治疗行业从业者可信赖的合作伙伴，助力中国细胞与基因治疗发展。”
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