近期，一则上海首个核酸产业园开工的消息成了热搜，网友们炸锅，误将“核酸产业”和“核酸检测”混为一谈。
其实核酸药物是基于RNA开发各种疫苗及药物，是未来生物医药产业发展方向，跟疫情毫无关联。
核酸药物可大概分为寡核苷酸药物和mRNA两大类，其中寡核苷酸药物主要包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、核酸适配体（Aptamer）和微小RNA （miRNA）等。
与小分子药物和抗体药物相比，核酸药物具有设计简便、研发周期较短和应用领域广泛等优点，但与此同时，核酸药物的工艺壁垒高，靶向性以及安全性尚未完全清晰，递送系统和专利保护极为复杂，也给核酸药物的发展带来了诸多挑战，待这些领域获得进一步的技术突破，将为核酸药物的发展带来更多的机会。
寡核苷酸药物的核心技术包括序列设计、合成和修饰、分离纯化以及递送技术等方面，其中用于杂质分离的液相纯化方法和优化放大，以及核酸序列确认和杂质鉴定等分析方法的建立，是寡核苷酸药物开发过程中的挑战之一。
靶点筛选方面，一般通过高分辨质谱、高通量测序等多种方法进行靶点的初步筛选，比如分析和鉴定异常表达的蛋白，上调或下调的基因等，得到一系列潜在的疾病靶点。然后，需要多种下游生物学功能实验对候选的系列靶点进行验证，确认靶点在细胞等功能实验中是否产生对应的调节作用和生物活性，以确定最优结合位点。药物靶点研究对药物开发具有极其重要的作用。
受到合成反应效率和原料纯度等多重因素的影响，寡核苷酸药物在合成过程后会存在多种不同的的杂质，常见杂质包括缺失或增加序列的寡核苷酸、未完全去保护基团的产物、缺失嘌呤 碱基的寡核苷酸以及其他降解产物。在纯化过程中可以利用产物和杂质的性质差异进行分离，通常采用离子交换、疏水及反相的色谱方法纯化合成后的粗品。
首页
