基因疗法的设想早在1972年就已出现，当时，美国著名生物学家西奥多·弗里德曼（Theodore Friedmann）等人在《Science》杂志上发表了一篇被广泛认为具有划时代意义的前瞻性评论《基因治疗能否用于人类遗传病？》，提出了基因治疗是否可以用于人类疾病治疗的设问，拉开了基因治疗时代的序幕。
如今，美国FDA官网对基因治疗的定义为通过修复一个人的基因来治疗或治愈疾病的技术。经过多年的发展，虽然历经挫折和坎坷，但随着新载体的开发和对靶细胞的进一步了解，基因治疗在“科学”研究、安全性改进，基因转移效率和输注的进一步成熟，推动了大量的临床进展。目前全球范围上市的基因与细胞治疗药物已达20余款。美国FDA预计，到2025年FDA每年将会批准10~20款基因与细胞治疗产品。
目前正在研究的基因疗法产品，以治疗包括癌症、遗传病和传染病在内的多种疾病。基因治疗产品有多种类型，包括质粒DNA、病毒载体、细菌载体、基因编辑技术、mRNA疫苗、患者来源的细胞基因治疗产品等，不同的产品意味着生产工艺和质控参数也各不相同，这不但给法规监管提出了新要求，也对基因疗法产品的开发和商业化生产带来了挑战。
在国内，目前有多个监管机构参与到法规指南的制定中，包括国家卫健委、国家药监局(NMPA)及药品审评中心、国家药典委员会、食品药品检定研究院等，目前已经制定的相关指导原则有：中国药典2020版中增加了人用基因治疗制品总论；2021年，细胞与基因治疗相关法规指南多达7项；2022年又有四款重磅文件发布，分别是GMP细胞治疗产品附录、CAR-T产品申报上市指导原则、体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则和体外基因修饰系统药学研究与评价技术。
行业的高速成长和国家监管机构的日益重视和法规不断推出，基因和细胞治疗产品的质控标准成为业界高度关注的热点，鉴于此丹纳赫生命科学联合佰傲谷将于9月14日推出主题为“基因和细胞治疗产品的质量控制及标准中美研究进展”的网络讲坛，在此诚挚邀请您参与，共同交流和探讨。
时间：
……
2022年9月14日19:00--21:00
会议议程
时间题目
主讲嘉宾
19:00—19:05
开场介绍
主持人
19:05—19:40
Standards
Supporting Gene
Therapy Product
Development
Jerome Jacques
美国药典
（USP）全球
生物制品部门
首席科学家
19:40—20:15
基因治疗产品质量
控制研究进展
秦玺
中国食品药品
检定研究院
副研究员
20:15—20:50
从研发到质控，
高科技助力基因和
细胞治疗产品开发
姚南
丹纳赫生命科学
高级市场开发
经理
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