近日，心血管领域再次炸开锅！MyoKardia公司宣布旗下心脏病药物mavacamten对有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者心功能改善率高达80%，心功能各指标读数一度逼近正常值！受此利好消息影响，该公司股价一路狂飙，令人振奋。
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种遗传性心脏病，因心肌收缩蛋白发生基因突变导致心肌壁肥厚，影响心输出血量，严重者可引起猝死。该病的人群发生率约为1/500。
Mavacamten（又称为MYK-461），是一种抑制心肌收缩力的药物。在这一项称为PIONEER-HCM的 II期临床试验中，考察了该药物对严重症状的oHCM患者的疗效，并动态监测患者左室流出道(LVOT) 压力阶差。
结果显示，经12周治疗后，试验中10名患者的LVOT压力阶差全部减小，其中8名患者指标数值接近恢复正常值（低于oHCM检测阈值）。此外，各个患者的最大摄氧量（(peak VO2）和心功能分级（NYHA scale）也得到明显改善。试验中有7名患者的心功能至少提升了1级（III级至II级），其中2名患者甚至实现了2级的提升（III级至I级）。对此，患者的症状感可从疲劳减轻至无症状感，效果非常明显。与当前的手术治疗方案相比，该药物无须联合服用β受体抑制剂，药效明显的同时患者适应性更高。
据悉，该公司计划于今年年底开展一项名为EXPLORER-HCM的临床试验，将招募200-250名有症状的梗阻性肥厚型心肌（oHCM）患者参与，主要考察mavacamten对最大耗氧量（peak VO2）的影响。MyoKardia公司表示，若mavacamten能顺利获批上市，约有7万多名oHCM患者将因此而受益。
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