嵌合抗原受体T细胞疗法（简称CAR T疗法）被美国临床肿瘤学会评为2017年最大的研究突破。这种个性化基因疗法使用病人自身的免疫细胞对抗癌症。目前FDA已经批准了CAR T细胞疗法产品治疗弥散性大B细胞淋巴瘤成年患者以及急性成淋巴细胞性白血病儿童和年轻成年人患者。现在莫菲特癌症研究中心的研究人员正在将这项革命性的疗法扩展到其他癌症。
一种可能获益的疾病是急性髓性白血病（AML），这是成年人最常见的急性白血病。超过一半的AML患者在化疗后会消退。但是也有很多患者残余的癌细胞可以耐受化疗并躲过免疫系统，因此会复发。一项新的1期临床试验（THerapeutic Immunotherapy with NKG2D，THINK）正在研究Celyad公司的新型CAR T疗法（CYAD-01，对免疫细胞进行基因工程化修饰使之表达天然杀伤细胞受体）靶向白血病的疗效。
根据一项最新发表在《Haematologica》上的案例研究，一个病人在接受CAD-01治疗后再进行骨髓移植，9个月之后仍然没有复发的迹象。
“值得注意的是这是CAR T疗法首次使AML病人病情消失。”该研究作者、莫菲特恶性血液瘤科副教授David Sallman说道。“这也是第一个CAR T疗法无需预先化疗就有效的案例。”
对CAR T细胞疗法而言，医生需要从病人血液中提取T细胞并将之送到实验室进行基因修饰，使之可以更好地找到并杀伤癌细胞。一旦新的细胞送到，病人需要进行预先的化疗以清除免疫系统，为新细胞提供空间。而这项THINK研究却并不需要预先的化疗。
“我们的案例研究表明CAR T疗法是AML患者的一个很好的选择。”Sallman说道。“我们现在需要学习本案例的经验并扩大临床试验规模。”
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