和黄中国医药科技有限公司（Chi-Med，简称“和黄医药”）近日宣布，已启动一项I期临床研究（clinicaltrials.gov登记号：NCT03951623），评估新型脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂HMPL-523用于免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗，这是一种可导致出血风险升高的自身免疫性疾病。
该项研究在中国开展，首例患者已于2019年8月12日给药治疗。这是一项随机、双盲、安慰剂对照临床研究，正在评估HMPL-523在ITP成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。主要终点是发生任何不良事件的患者数量。次要终点是最大血浆浓度（Cmax）、选定时间间隔内浓度-时间曲线下面积（AUC0-t）和第8周临床缓解率。研究分为剂量递增阶段和剂量扩展阶段。约50至60例患者将被纳入研究。
该研究将对正在进行的澳大利亚HMPL-523（clinicaltrials.gov登记号：NCT02503033）和中国（clinicaltrials.gov登记号：NCT02857998和NCT03483948）的Ib期剂量扩展计划形成补充，以解决广泛的血液学癌症。这些癌症包括：急性髓细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤和Waldenstrom巨球蛋白血症。
在中国开展的一项评估HMPL-523治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤患者的I期研究剂量递增阶段的初步结果已于2018年公布。在澳大利亚开展一项健康志愿者I期剂量递增研究也已完成，表明HMPL-523总体耐受性良好（clinicaltrials.gov登记号：NCT02105129）。
B细胞是免疫系统的重要组成部分，在多种免疫系统疾病中起到至关重要的作用，如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮及过敏等自身免疫疾病，也包括淋巴瘤和白血病在内的血液肿瘤（即B细胞恶性肿瘤）。B细胞受体信号通路的靶向疗法，包括单克隆抗体类及小分子药物，在治疗类风湿关节炎和B细胞恶性肿瘤中显现出了良好的临床疗效。
HMPL-523是一种新型、高度选择性和强效小分子抑制剂，口服给药，靶向脾脏酪氨酸激酶（Syk）。Syk是介导B细胞受体信号通路的重要蛋白质分子，是多种亚型B细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病的既定治疗靶点。
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