CML的治疗历经了19世纪的砷剂､20世纪初的脾区照射､20世纪50年代的白消安和60年代的羟基脲，直至80年代的重组干扰素，虽然CMLCP患者的平均存活期由之前的3～5年延长为4～6年，但仍然非常不乐观。上个世纪末异基因造血干细胞移植（allogeneichematopoieticstemcellransplantation，allo-HSCT）的开展，使得成人CML及CCML患者的生存率得到了极大的提高。近十年伊马替尼为代表的分子靶向药物广泛应用于CML治疗，具有分子靶向和高效低毒的特点。对于CCML患者，很难象成人CML一样终身应用伊马替尼治疗，不仅其远期疗效尚不明确，且随着应用时间的延长，出现耐药的几率、累计药物毒副作用及巨大的经济负担都将限制伊马替尼在CCML患儿中的应用。异基因骨髓移植仍是CCML获得长期无病生存的首选治疗手段。
2012年，美国血液协会提出了关于CCML的推荐治疗指南：在CP，推荐开始予羟基脲治疗，一旦确诊BCR/ABL阳性，即开始伊马替尼治疗，并一直持续进行，每3个月通过聚合酶链反应（PCR）定量方法监测疾病状态。如果患儿没有达到缓解状态，检测BCR/ABL突变，并换用达沙替尼，并开始配型寻找移植供者。（建议更换为达沙替尼而不是增加伊马替尼剂量）。如果患儿应用达沙替尼后疾病仍进展或复发，则进行清髓性allo-HSCT。进入加速期则建议开始即予达沙替尼，分2次给予，并开始寻找人类白细胞抗原（HLA）相合的同胞及无关供者，一旦达到缓解则开始清髓性allo-HSCT。如果已经进入CML-BC则需要开始抗白血病化疗，并予达沙替尼分2次给予，同时寻找HLA相合的同胞及无关供者，一旦达到缓解则开始清髓性Allo-HSCT。需要每周监测血常规直至达到血液学完全缓解，后可改为每月监测1次。多韦替尼（TKI）的应用常于最初治疗的6个月内易发生骨髓抑制｡当中性粒细胞绝对值低于0.75×109/L或血小板低于50×109/L，停用伊马替尼而不是减量。若中性粒细胞减低持续2～4周不能恢复，可应用粒细胞刺激因子。一旦中性粒细胞绝对值大于1×109/L，即重新开始相同剂量的TKI治疗并停用粒细胞刺激因子。
为选择进一步治疗的方法，精确监测疾病反应是必需的。建议每3～6个月监测骨髓细胞遗传学，及每3个月用FISH或PCR定量方法监测外周血BCR-ABL，至MMR后可每6个月监测1次。当发现BCR-ABL转录增高或失去血液学缓解或出现AP或BC改变时需进行突变分析。
首页
