辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准下一代长效生长激素Ngenla（somatrogon）：这是一种每周注射一次的长效重组人生长激素（hGH），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。Ngenla具体适用于：因生长激素分泌不足而出现生长障碍的3岁及以上儿童和青少年GHD患者。今年1月，Ngenla也获得了日本批准。Ngenla将为儿科患者、护理者、医疗保健提供者带来一种新的GHD治疗方案，将所需的注射频率从每天一次减少到每周一次。
值得注意的是，在美国监管方面，2022年1月，FDA针对somatrogon的生物制品许可申请（BLA）发布了一封完整回应函（CRL）。目前辉瑞正在评估FDA的意见，并将与FDA合作确定适当的前进道路。
此次欧盟批准，基于一项全球、随机、开放标签、阳性对照3期研究的结果。该研究在GHD儿童患者中开展，将somatrogon（每周给药一次）与注射用重组人生长激素Genotropin（somatropin，每天给药一次）的疗效和安全性进行了比较。在该研究中，治疗12个月后，somatrogon在主要终点年身高生长速度（height velocity）方面与Genotropin疗效相当。研究中，somatrogon的耐受性总体良好、安全性与Genotropin相当，2个治疗组之间观察到的不良事件类型、数量、严重程度相似。
生长激素缺乏症（GHD）是一种罕见的疾病，其特征是垂体分泌的生长激素不足，每4000-10000名儿童中就有一名受到影响。在儿童中，这种疾病可能由基因突变引起或出生后获得。由于患者脑垂体分泌的生长激素（一种导致生长的激素）水平不足，GHD儿童的身高可能会受到影响，青春期可能会推迟。如果不进行治疗，受影响的儿童在成年后将持续发育减退，身高很矮。此外，GHD儿童还会面临身体健康和心理健康方面的其他问题。
几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素（hGH），以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。
somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。迄今为止的研究结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能显著减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。
2014年，辉瑞与OPKO签署了一项全球协议，开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。
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