Ultragenyx Pharma: iCIEF方法分析重组AAV病毒的电荷异质性

专家介绍

Julie Wei, PhD  

Associate Director  

Analytical Development

   Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

讲座背景

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。所有基因疗法都利用病毒或非病毒载体将DNA或RNA输送到宿主细胞中。与非病毒载体（如阳离子脂质或化学载体）相比，病毒载体感染宿主细胞的效率更高。因此，在开发药物时，通常选择腺病毒相关病毒(Adenovirus Associated Virus，AAV)作为基因治疗的病毒载体。为了保证基因治疗过程中的安全性和有效性，需要对AAV的关键质量属性进行表征。此次Webinar介绍了毛细管电泳技术（iCIEF）应用于AAV病毒的电荷异质性分析。

讲座内容

◆ AAV制剂开发中面临分析方法的挑战；

◆ 选择病毒载体表征分析技术的重要考量；

◆ 毛细管电泳技术（iCIEF）应用于AAV病毒中电荷异质性分析。

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