基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，达到治疗目的的新兴疗法。基因治疗可以直接作用于遗传物质，能够应用于很多小分子及抗体药物无法成药的靶点。
基因治疗根据其技术路线可分为多种类型的基因治疗药物：
病毒载体类药物，为发展最早的基因治疗药物，从2005年基于腺病毒载体的安科瑞（中国上市，上海三维生物），到2012年基于腺相关病的Glybera（欧洲上市， uniQure公司），该技术路线从构建质粒开始，在体外包装成病毒载体，直接给药至人体进行治疗。
mRNA药物，其作用机制跟随着2020年Biontech和Moderna新冠疫苗的推出，逐渐走进大众的视线。mRNA疗法不仅可用于生产疫苗，也可直接作为药物来进行治疗，国内也有企业针对晚期非小细胞肺癌和晚期恶性实体瘤的产品在临床试验中。mRNA的技术路线也是从构建质粒开始，不同点在于他在体外经过一系列的基于分子生物学的酶促反应合成功能完成的mRNA，而后包装进递送载体运输至人体内发挥治疗作用。
基因编辑的细胞治疗药物，最为大家熟知的为CAR-T产品，已有国内多家科技公司在布局的TCR-T，CAR-NK，UCAR-T产品。国内典型的产品为复兴凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，以及赴美获批的传奇生物的西达基奥仑赛。该类产品的技术路线为通过病毒载体介导/直接基因编辑方式将外缘或修饰部件整合进入患者自体淋巴细胞，而后将淋巴细胞回输至患者体内发挥功效。
寡核酸类药物，我们通常了解的ASO和siRNA等药物均属于这个范畴，在这领域IONIS和Alnylam是行业的领军人物，已经开发上市针对多种疾病的ASO及siRNA药物，将体外合成及修饰完成的小核酸，包装进递送载体运输至人体内发挥治疗作用。
基因治疗产品的研发、表征及质控随着科技的进步在不断的完善和细化，具体体现在创新的方法学进步及愈发稳健和高通量的检测操作系统。丹纳赫生命科学中六大品牌的红蓝搭配能产生神奇的“化学反应”，为基因治疗的快速发展提供解决方案。
下面让我们看看他们是怎样神奇搭配的：
丹纳赫生命科学中的六个品牌可为基因治疗产品的研发、表征和质控提供多种解决方案。按照品牌Logo的主色可分为红蓝派：
红色
蓝色
红蓝色
蓝红配之病毒载体的表征及质控方案
在病毒载体的表征及质控中，病毒结构、滴度、包装完整性、宿主核酸及蛋白残留是进行表征和质控中常用的指征。
更多相关信息请参考《腺相关病毒载体的制备与表征》 和《从定量到定性——宿主细胞蛋白检测的双保险》
红蓝配之mRNA的表征及质控方案
mRNA药物由于其属于核酸类产品，且需要通过递送载体包装后使用，因此除常规的检测手段外，核酸的结构、颗粒形态和比例是在表征及质控中需要重点关注的地方。
更多相关信息请参考《mRNA药物的关键质量属性分析》
蓝红配之基因编辑研发方案
CRISPR/Cas系统的问世，加速了基因编辑的研究进展，在基因编辑实验中高效的编辑工具和稳健的细胞观察，能帮助我们进一步加速研究进展。
更多相关信息请参考《浅谈基因治疗中的CRISPR基因编辑技术》
蓝红配之寡核苷酸药物的表征及质控方案
寡核苷酸在细胞外稳定性低，易被核酸酶降解，因此其结构序列稳定性的鉴定是表征和质控最关注的点。
更多相关信息请参考《罕见遗传性疾病的救星——寡核苷酸药物》
红蓝配之细胞治疗解决方案
基于细胞学应用的细胞治疗产品，在研究的过程中更多的关注细胞的类型、细胞的活力、CAR阳性率、细胞杀伤作用等细胞学水平上的研究。
更多相关信息请参考《肿瘤免疫治疗之CAR-T技术概览》
这些红蓝Couple还能怎么组合？期待您的建议！
相关信息参考：
《腺相关病毒载体的制备与表征》
《mRNA药物的关键质量属性分析》
《浅谈基因治疗中的CRISPR基因编辑技术》
《罕见遗传性疾病的救星——寡核苷酸药物》
《肿瘤免疫治疗之CAR-T技术概览》
更多产品信息咨询，
首页
